一种针对 HAE 发作的按需口服治疗方法

RAPIDe-3 Study 目前正在招募被确诊为 1 型或 2 型遗传性血管性水肿 (HAE) 的参加者。这项临床研究正在评估一种可帮助因 HAE 导致肿胀发作的患者的按需口服治疗方法。

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RAPIDe-3 Study 的目的

RAPIDe-3 Study 正在评估一种名为 deucrictibant 的口服药物与安慰剂相比在按需治疗 HAE 发作方面的有效性和安全性。

谁可以参加

符合资格的参加者必须满足以下主要纳入标准，才能加入RAPIDe-3 Study：

  • 年龄在 21 岁至 75 岁之间
  • 确诊为 HAE-1/2
  • 在过去三个月内至少发作过两次 HAE
  • 有使用标准治疗方法管理 HAE 发作按需治疗的经验

其他资格标准适用。

关于 RAPIDe-3 Study

参与 RAPIDe-3 Study 的时间长短取决于参加者使用研究药物（deucrictibant 或安慰剂）治疗两次符合资格的 HAE 发作所需的时间。参与包括以下几个部分：

筛选

潜在参加者将接受筛选，以确认是否符合这项研究的资格。他们还将接受培训，研究如何使用研究提供的手持设备填写 HAE 日记和电子患者报告的结果 (ePRO) 问卷。

第 1 天就诊

如果符合资格，青少年参加者将在这次就诊时在非发作状态下服用一剂 deucrictibant，然后在八小时内多次抽血，以检查他们的身体受活性研究药物的影响情况。成人和青少年参加者将被随机分配为：第一次 HAE 发作时接受 deucrictibant 治疗，第二次发作时接受安慰剂治疗；或者第一次 HAE 发作时接受安慰剂治疗，第二次发作时接受 deucrictibant 治疗。

治疗阶段：治疗两次符合资格的 HAE 发作

一旦出现 HAE 发作症状，参加者将咨询其研究医生，由医生决定参加者是否应服用研究药物。如果发作可以用研究药物进行治疗，参加者将在服用研究药物之前和之后的不同时间点（最多到治疗后两天）在手持设备上回答一系列问卷问题。每次填写问卷大约需要 2 至 3 分钟。

  • 每次治疗 HAE 发作后的随访就诊：每次使用研究药物治疗 HAE 发作后，参加者都将接受一次研究就诊，以检查他们的健康状况。此外，在每次治疗后的 10 天内，还将通过电话或电话会议进行一个小时的访谈。使用研究药物治疗第二次发作后的就诊时间也将是研究结束就诊时间。

研究药物和与研究相关的评估将免费提供给参加者。研究人员将与参加者讨论如何报销其他与研究相关的费用，如差旅费和餐费。

完成 RAPIDe-2 Study 后，参加者可能有资格参加一项称为 RAPIDe-3 Study 的开放标签扩展（OLE）研究，以继续接受 deucrictibant 免费治疗急性 HAE 发作。根据计划，这项 OLE 研究将一直持续到 deucrictibant 的商业供应到位，或提供其他持续治疗手段为止。

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关于 deucrictibant

对能有效治疗 HAE 发作的口服药物的需求尚未得到满足。目前治疗 HAE 有两种方法：按需治疗发作和通过预防性治疗预防发作。这项研究正在探索一种按需口服 HAE 药物的临床效果。

在 HAE-1/2 患者中，血液中 C1 抑制物的含量较低会导致一种名为缓激肽的蛋白质含量增加。缓激肽的增加会导致 HAE 肿胀的疼痛症状。Deucrictibant 旨在阻断缓激肽的作用，避免发作症状恶化，从而缓解发作。

参加者将按以下两种顺序之一随机接受 deucrictibant 和安慰剂治疗：第一次 HAE 发作时接受 deucrictibant 治疗，第二次发作时接受安慰剂治疗；或者第一次 HAE 发作时接受安慰剂治疗，第二次发作时接受 deucrictibant 治疗。安慰剂是一种看起来像 deucrictibant 但不含任何活性成分的物质。

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关于遗传性血管性水肿

遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传病，其症状和发作频率因人而异。有些人在 HAE 发作前可能会出现皮疹或身体某个特定部位有刺痛感。一般来说，HAE 发作会导致皮肤、腹部和喉咙肿胀。

轻微的压力或外伤可能会导致疾病发作，但肿胀通常是在没有已知诱因的情况下发生的。HAE 最初常被误诊为过敏反应，但肾上腺素、糖皮质激素和抗组胺药等药物并不能减轻与 HAE 发作相关的肿胀。

参考资料：haei.org/hae

常见问题（FAQ）

临床研究，也称为临床试验，是对试验性药物或医疗装置进行研究，以了解其是否安全、在体内的作用方式以及是否能治疗特定疾病。临床研究由医生进行，他们负责为研究参加者提供与研究相关的护理。

在大多数国家，卫生监管机构，如美国食品与药物管理局 (FDA) 和欧盟的欧洲药品管理局 (EMA) 都要求进行几个阶段的临床研究，以更好地了解新研究药物和某些医疗器械的疗效和安全性。

临床研究必须经机构审查委员会 (IRB) 或伦理委员会 (EC) 批准。IRB/EC 是一个负责确保研究参加者的权利和福利的团体。此外，在研究之前和研究期间，甚至有时在研究之后，将通过医学测试和研究相关检查对每个研究参加者进行监测。

参与任何临床研究都是完全自愿的，参加者可以随时以任何理由选择退出研究。在离开研究之前，参加者应与研究医生讨论这一决定，医生会向他们提供如何安全离开的信息。

在参加 RAPIDe-3 Study 之前，个人首先需要参加筛选就诊，进行初步测试和评估，以确定是否符合参与资格。在完成所有必要的测试和评估后，如果个人符合参与资格，就可以进入研究并接受研究药物。

参与 RAPIDe-3 Study 的时间长短将取决于参加者经历两次符合资格的 HAE 发作并使用研究药物进行治疗所需的时间。

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