Eine orale Bedarfs­behandlung für HAE-Attacken

In die RAPIDe-3 Study werden derzeit Teilnehmer aufgenommen, bei denen ein hereditäres Angioödem (HAE) Typ 1 oder 2 diagnostiziert wurde. In dieser klinischen Studie wird eine in der Erprobung befindliche orale Bedarfsbehandlung beurteilt, die Menschen mit HAE-bedingten Schwellungsattacken helfen könnte.

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Zweck der RAPIDe-3 Study

In der RAPIDe-3 Study wird die Wirksamkeit und Sicherheit eines oralen Medikaments namens Deucrictibant im Vergleich zu einem Placebo als Bedarfsbehandlung von HAE-Attacken untersucht.

Wer kann teilnehmen?

Geeignete Teilnehmer müssen die folgenden wichtigen Einschlusskriterien erfüllen, um an der RAPIDe-3 Study teilnehmen zu können:

  • Zwischen 12 und 75 Jahre alt
  • Bestätigte HAE-1/2-Diagnose
  • Mindestens zwei HAE-Attacken innerhalb der letzten drei Monate
  • Erfahrung mit der standardmäßigen Behandlung als Bedarfsbehandlung von HAE-Attacken

Es gelten noch weitere Auswahlkriterien.

Über die RAPIDe-3 Study

Die Dauer der Teilnahme an der RAPIDe-3 Study hängt davon ab, wie lange es dauert, bis beim Teilnehmer zwei qualifizierende HAE-Attacken auftreten und er diese mit dem Prüfpräparat (entweder mit einem Deucrictibant oder Placebo) behandelt. Die Teilnahme besteht aus den folgenden Teilen:

Voruntersuchung

Potenzielle Teilnehmer durchlaufen eine Voruntersuchung, um zu bestätigen, ob die Studie für Sie infrage kommt. Außerdem werden sie in der Verwendung eines im Rahmen der Studie bereitgestellten tragbaren Geräts geschult, mit dem sie ein HAE-Tagebuch und elektronische Fragebögen zu den von den Patienten berichteten Ergebnissen (ePRO) ausfüllen können.

Besuchstermin an Tag 1

Wenn die Studie infrage kommt, erhalten jugendliche Teilnehmer bei diesem Besuchstermin eine Dosis Deucrictibant bei einem Status ohne Attacke, gefolgt von mehreren Blutentnahmen im Verlauf von acht Stunden, um zu überprüfen, wie ihr Körper durch das wirkstoffhaltige Prüfpräparat beeinflusst wird. Sowohl die erwachsenen als auch die jugendlichen Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip entweder Deucrictibant für die erste HAE-Attacke und das Placebo für die zweite oder das Placebo für die erste HAE-Attacke und Deucrictibant für die zweite erhalten.

Behandlungs­zeitraum: Behandlung von zwei qualifizierenden HAE-Attacken

Wenn Symptome einer HAE-Attacke auftreten, wenden sich die Teilnehmer an ihren Prüfarzt, der entscheiden wird, ob der Teilnehmer das Prüfpräparat einnehmen sollte. Wenn die Attacke mit dem Prüfpräparat behandelt werden kann, werden die Teilnehmer eine Reihe von Fragebögen auf ihrem tragbaren Gerät beantworten, bevor sie das Prüfpräparat einnehmen und zu verschiedenen Zeitpunkten danach, bis zu zwei Tage nach der Behandlung. Das Ausfüllen der Fragebögen dauert jeweils etwa 2 bis 3 Minuten.

  • Nachbeobachtungsbesuche nach jeder behandelten HAE-Attacke: Nach jeder mit dem Prüfpräparat behandelten HAE-Attacke nehmen die Teilnehmer einen Besuchstermin wahr, um ihren Gesundheitszustand zu überprüfen. Außerdem wird innerhalb von 10 Tagen nach jeder behandelten Attacke ein einstündiges Interview per Telefon oder Telefonkonferenz durchgeführt. Der Besuchstermin nach der zweiten Attacke, die mit dem Prüfpräparat behandelt wird, ist gleichzeitig der Besuchstermin zum Studienende.

Das Prüfpräparat und die studienbezogenen Untersuchungen werden den Teilnehmern kostenfrei zur Verfügung gestellt. Das Studienteam wird mit den Teilnehmern besprechen, wie sie für andere studienbezogene Ausgaben wie Fahrt- und Verpflegungskosten entschädigt werden können.

Nach Abschluss der RAPIDe-3 Study kommt für die Teilnehmer möglicherweise die Teilnahme an einer offenen Verlängerungsstudie (OLE-Studie) mit der Bezeichnung RAPIDe-2 Study infrage, in der sie weiterhin kostenfrei Deucrictibant zur Behandlung ihrer akuten HAE-Attacken erhalten. Diese OLE-Studie soll fortgesetzt werden, bis eine kommerzielle Versorgung mit Deucrictibant verfügbar ist oder bis eine andere Möglichkeit zur Fortsetzung der Behandlung zur Verfügung gestellt werden kann.

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Über Deucrictibant

Es besteht ein ungedeckter Bedarf an oralen Medikamenten, die HAE-Attacken wirksam behandeln können. Derzeit gibt es zwei Ansätze für die HAE-Behandlung: Bedarfsbehandlung von Attacken und Prävention von Attacken mit prophylaktischer Therapie. In dieser Studie werden die klinischen Wirkungen eines in der Erprobung befindlichen oralen Bedarfsmedikaments gegen HAE untersucht.

Bei Personen mit HAE-1/2 verursacht ein niedriger C1-inhibitor-Spiegel im Blut eine erhöhte Menge eines Proteins namens Bradykinin. Dieser Anstieg von Bradykinin verursacht die schmerzhaften Symptome von HAE-Schwellungen. Deucrictibant soll die Wirkungen von Bradykinin blockieren und das Fortschreiten der Symptome der Attacken verhindern und zum Abklingen der Attacken führen.

Die Teilnehmer werden per Zufallsverfahren einer Behandlung zugeteilt (randomisiert) und erhalten entweder Deucrictibant und ein Placebo in einer von zwei Reihenfolgen: Deucrictibant für die erste HAE-Attacke und Placebo für die zweite oder Placebo für die erste HAE-Attacke und Deucrictibant für die zweite. Ein Placebo ist eine Substanz, die wie Deucrictibant aussieht, aber keine Wirkstoffe enthält.

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Standorte zukünftiger Prüfzentren

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Über hereditäres Angioödem

Das hereditäre Angioödem (HAE) ist eine seltene genetische Erkrankung, und die Symptome und Häufigkeit der Attacken können von Person zu Person unterschiedlich sein. Bei manchen Personen kann es vor der HAE-Attacke zu einem Ausschlag oder einem Kribbeln in einem bestimmten Körperbereich kommen. Im Allgemeinen verursachen HAE-Attacken Schwellungen der Haut, des Bauchbereichs und des Rachens.

Leichter Stress oder ein Trauma können eine Attacke auslösen, aber Schwellungen treten oft ohne bekannten Auslöser auf. HAE wird oft zunächst als allergische Reaktion fehldiagnostiziert, aber Medikamente wie Epinephrin, Glukokortikoide und Antihistaminika reduzieren die mit HAE-Attacken assoziierten Schwellungen nicht.

Quelle: haei.org/hae

Häufig gestellte Fragen

In einer klinischen Studie oder klinischen Prüfung wird ein Prüfpräparat oder Medizinprodukt untersucht, um festzustellen, ob es sicher ist, wie es im Körper wirkt und ob es bei der Behandlung einer bestimmten Krankheit wirksam ist. Klinische Studien werden von Ärzten durchgeführt, die für die studienbezogene Versorgung der Studienteilnehmer verantwortlich sind.

In den meisten Ländern verlangt eine Aufsichtsbehörde wie die US-Nahrungs- und Arzneimittelaufsichtsbehörde (Food and Drug Administration, FDA) und die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) in der Europäischen Union, dass mehrere Phasen klinischer Forschung durchgeführt werden, um die Wirksamkeit und Sicherheit neuer Prüfpräparate und bestimmter Medizinprodukte besser zu verstehen.

Klinische Studien müssen von einer Ethikkommission (EK) zustimmend bewertet werden. Eine EK ist eine Gruppe von Personen, die für den Schutz der Rechte und das Wohlergehen der Studienteilnehmer verantwortlich ist. Außerdem wird jeder Studienteilnehmer im Rahmen von studienbezogenen medizinischen Untersuchungen und Beurteilungen vor, während und gelegentlich auch nach der Studie überwacht.

Die Teilnahme an einer klinischen Studie ist vollkommen freiwillig, und die Teilnehmer können jederzeit aus jedem beliebigen Grund aus der Studie ausscheiden. Vor dem Ausscheiden aus der Studie sollten die Teilnehmer diese Entscheidung mit dem Prüfarzt besprechen, der ihnen Informationen darüber geben wird, wie sie dies sicher tun.

Bevor eine Person an der RAPIDe-3 Study teilnehmen kann, muss sie zunächst einen oder mehrere Voruntersuchungstermine für erste Untersuchungen und Beurteilungen wahrnehmen, damit festgestellt werden kann, ob die Studie für sie infrage kommt. Nachdem alle erforderlichen Untersuchungen und Beurteilungen abgeschlossen sind und wenn die Teilnahme für eine Person infrage kommt, kann sie in die Studie aufgenommen werden und das Prüfpräparat erhalten.

Die Dauer der Teilnahme an der RAPIDe-3 Study hängt davon ab, wie lange es dauert, bis bei einem Teilnehmer zwei qualifizierende HAE-Attacken auftreten und er diese mit dem Prüfpräparat behandelt.

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