En oral vid-behovs­behandling för HAE-anfall

Studien RAPIDe-3 Study rekryterar för närvarande deltagare som har diagnostiserats med ärftligt angioödem (HAE) typ 1 eller typ 2. Denna kliniska forskningsstudie utvärderar en oral vid-behovs­behandling under utveckling som skulle kunna hjälpa personer som har svullnadsanfall på grund av HAE.

Läs mer om studien

Hitta en deltagande klinik

Syftet med RAPIDe-3 Study

Studien RAPIDe-3 Study utvärderar effekten och säkerheten av ett oralt läkemedel som kallas deucrictibant jämfört med placebo för vid-behovs­behandling av HAE-anfall.

Vem kan delta?

Lämpliga deltagare måste uppfylla följande viktiga inklusionskriterier för att delta i RAPIDe-3 Study:

  • Vara i åldern 12-75 år.
  • Ha en bekräftad diagnos på HAE-1/2.
  • Ha haft minst två HAE-anfall under de senaste tre månaderna.
  • Ha erfarenhet av att använda standardvårdsbehandling för att hantera vid-behovs­behandling för HAE-anfall.

Andra lämplighetskriterier gäller.

Om studien RAPIDe-3 Study

Deltagandet i RAPIDe-3 Study kommer att variera i varaktighet baserat på hur lång tid det tar för en deltagare att uppleva och behandlas för två HAE-anfall som uppfyller studiekraven med studieläkemedlet (deucrictibant eller placebo). Deltagandet består av följande delar:

Screening

Potentiella deltagare kommer att genomgå screening för att bekräfta att de är lämpliga för studien. De kommer också att få utbildning i hur man använder en handhållen enhet, som tillhandahålls av studien, för att fylla i en HAE-dagbok och elektroniska frågeformulär om patientrapporterat utfall (ePRO).

Besök vid Dag 1

Lämpliga ungdomsdeltagare kommer vid detta besök att få en dos deucrictibant medan de inte har något pågående anfall, följt av flera blodprovstagningar under åtta timmar för att kontrollera hur deras kropp påverkas av det aktiva studieläkemedlet. Både vuxna och ungdomar kommer att randomiseras till att få deucrictibant för det första HAE-anfallet och placebo för det andra, eller placebo för det första HAE-anfallet och deucrictibant för det andra.

Behandlingsfas: behandling av två HAE-anfall som uppfyller studiekraven

Vid symtom på ett HAE-anfall kommer deltagarna att rådgöra med sin studieläkare, som kommer att avgöra om deltagaren ska ta studieläkemedlet. Om anfallet kan behandlas med studieläkemedlet, kommer deltagarna att få besvara en rad olika frågeformulär på sin handhållna enhet innan de tar studieläkemedlet och vid olika tidpunkter därefter, upp till två dagar efter behandlingen. Frågeformulären tar cirka 2-3 minuter att fylla i varje gång.

  • Uppföljningsbesök efter varje behandlat HAE-anfall: Efter varje HAE-anfall som behandlas med studieläkemedlet får deltagarna komma på ett studiebesök för att kontrollera sin hälsa. Dessutom görs en intervju, som tar en timme att genomföra, per telefon eller via telekonferens inom 10 dagar efter varje behandlat anfall. Besöket efter det andra anfallet som behandlas med studieläkemedlet kommer också att vara det besöket som avslutar studien.

Studieläkemedlet och studierelaterade undersökningar kommer att tillhandahållas utan kostnad för deltagarna. Studiepersonalen kommer att prata med deltagarna om hur de kan få ersättning för andra studierelaterade utgifter, såsom resor och måltider.

Efter att ha slutfört RAPIDe-3 Study kan deltagare vara lämpade att delta i en öppen förlängningsstudie (OLE), som kallas RAPIDe-2 Study, för att fortsätta att få deucrictibant utan kostnad för att behandla sina akuta HAE-anfall. Denna OLE-studie planeras att fortsätta tills deucrictibant är tillgängligt som ett godkänt läkemedel eller tills andra sätt för fortsatt behandling kan tillhandahållas.

Hitta en deltagande klinik

Om deucrictibant

Det finns ett ouppfyllt behov av orala läkemedel som effektivt kan behandla HAE-anfall. Det finns för närvarande två metoder för hantering av HAE: vid-behovs­behandling av anfall och förebyggande av anfall med profylaktisk behandling. Denna studie undersöker de kliniska effekterna av ett oralt studieläkemedel för vid-behovs­behandling av HAE.

Hos personer med HAE-1/2 orsakar en låg nivå av C1-hämmare i blodet en ökad mängd av ett protein som kallas bradykinin. Denna ökning av bradykinin orsakar smärtsamma symtom i form av HAE-svullnader. Deucrictibant är utformat för att blockera effekterna av bradykinin och undvika en progression av anfallssymtomen, och leder till att anfallen försvinner.

Deltagarna kommer att randomiseras till att få deucrictibant och en placebo i en av två ordningsföljder: deucrictibant för det första HAE-anfallet och placebo för det andra, eller placebo för det första HAE-anfallet och deucrictibant för det andra. Placebo är ett ämne som ser ut som deucrictibant men som inte innehåller några aktiva substanser.

Orter med aktiv studieklinik

Orter med framtida studieklinik

Hitta en deltagande klinik

Se en fullständig lista över orter för att se om det finns en studieklinik nära dig.

Deltagande forsknings­klinik(er)

Om ärftligt angioödem

Ärftligt angioödem (HAE) är ett sällsynt genetiskt tillstånd, och symtom och frekvens av anfall kan variera mellan olika personer. Vissa personer kan få utslag eller uppleva en stickande känsla i ett visst område av kroppen före sitt HAE-anfall. HAE-anfall orsakar i allmänhet svullnad av huden, buken och halsen.

Mindre stress eller trauma kan framkalla ett anfall, men svullnad uppstår ofta utan någon känd utlösande faktor. HAE feldiagnostiseras ofta initialt som en allergisk reaktion, men läkemedel såsom adrenalin, glukokortikoider och antihistaminer minskar inte den svullnad som förknippas med HAE-anfall.

Referens: haei.org/hae

Vanliga frågor

Kliniska forskningsstudier, även kallade kliniska prövningar, undersöker ett studieläkemedel eller en medicinteknisk produkt under utveckling för att se om det är säkert, hur det fungerar i kroppen och om det fungerar för att behandla en specifik sjukdom. Kliniska forskningsstudier utförs av läkare, som är ansvariga för studiedeltagarnas studierelaterade vård.

I de flesta länder kräver regulatoriska hälsovårdsmyndigheter, såsom FDA (Food and Drug Administration) i USA eller EMA (Europeiska läkemedelsmyndigheten) i Europeiska unionen, att flera faser av klinisk forskning utförs för att bättre förstå effekten och säkerheten av nya studieläkemedel och vissa medicintekniska produkter under utveckling.

Kliniska forskningsstudier måste granskas av en institutionell granskningsnämnd, en etikkommitté eller en etikprövningsmyndighet. En institutionell granskningsnämnd/​etikkommitté/​etikprövningsmyndighet ansvarar för att säkerställa studiedeltagarnas rättigheter och välbefinnande. Därutöver övervakas varje studiedeltagare med studierelaterade medicinska analyser före, under, samt ibland även efter studien.

Deltagande i alla kliniska forskningsstudier är helt frivilligt. Deltagare kan när som helst välja att lämna studien, oavsett skäl. Innan deltagarna lämnar studien ska de diskutera detta beslut med studieläkaren, som kommer att ge dem information om hur man gör detta på ett säkert sätt.

Innan en person kan delta i RAPIDe-3 Study måste han eller hon först delta i ett eller flera screeningbesök för inledande analyser och undersökningar för att se om han eller hon är lämpad att delta. När alla nödvändiga analyser och undersökningar har slutförts, och om en person är lämpad att delta, kan han eller hon börja i studien och få studieläkemedlet.

Deltagandet i RAPIDe-3 Study kommer att variera i varaktighet baserat på hur lång tid det tar för en deltagare att uppleva och behandlas för två HAE-anfall som uppfyller studiekraven med studieläkemedlet.

Hitta en deltagande klinik