علاج واحد عند الطلب عن طريق الفم لنوبات الوذمة الوعائية الوراثية (HAE)

تسجل RAPIDe-3 Study حاليًا المشاركين الذين تم تشخيص إصابتهم بالوذمة الوعائية الوراثية (HAE) من النوع 1 أو 2. تقيم هذه الدراسة البحثية السريرية علاجًا بحثيًا عند الطلب عن طريق الفم والذي يمكن أن يساعد الأشخاص الذين يعانون من نوبات تورم بسبب HAE.

اعرف المزيد عن الدراسة

العثور على موقع مشارك

الهدف من RAPIDe-3 Study

تقيم RAPIDe-3 Study فعالية وسلامة عقار فموي يسمى deucrictibant مقارنةً بدواء وهمي لعلاج عند الطلب لنوبات HAE.

مَن يمكنه المشاركة

يجب على المشاركين المؤهلين استيفاء معايير الانضمام الرئيسية التالية للمشاركة في RAPIDe-3 Study:

  • أن يتراوح عمرهم بين 12 و75 عامًا
  • تأكد تشخيص إصابتهم بـ HAE من النوع 1/2
  • تعرضوا لنوبتي HAE على الأقل خلال آخر ثلاثة أشهر
  • عايشوا استخدام علاج قياسي للرعاية لإدارة العلاج عند الطلب لنوبات HAE

تنطبق المعايير الأخرى للأهلية.

نبذة عن RAPIDe-3 Study

ستختلف مدة المشاركة في RAPIDe-3 Study بناءً على الوقت الذي سيستغرقه المشارك لتجربة وعلاج نوبتين HAE مؤهلتين باستخدام عقار الدراسة (إما deucrictibant أو الدواء الوهمي). تتكون المشاركة من الأجزاء التالية:

الفرز

سيخضع المشاركون المحتملون لعملية فرز لتأكيد أهليتهم للدراسة. وسيتلقون تدريبًا حول استخدام الجهاز المحمول المقدم من قِبل الدراسة لاستكمال مفكرة HAE واستبيانات النتائج الإلكترونية التي يبلغ عنها المريض (ePRO).

زيارة اليوم الأول

إذا كان المشاركون المراهقون مؤهلين، فسوف يحصلون على جرعة واحدة من deucrictibant في هذه الزيارة وهم في حالة لم يتعرضوا فيها لنوبات، تليها عمليات سحب دم متعددة على مدار ثماني ساعات لفحص مدى تأثر أجسامهم بعقار الدراسة الفعال. سيتم توزيع المشاركين البالغين والمراهقين عشوائيًا لتلقي deucrictibant لنوبة HAE الأولى والدواء الوهمي للنوبة الثانية أو الدواء الوهمي لنوبة HAE الأولى وdeucrictibant للنوبة الثانية.

مرحلة العلاج: علاج نوبتي HAE مؤهلتين

عند ظهور أعراض نوبة HAE، سيتشاور المشارك مع طيب الدراسة الخاص به، والذي سيقرر ما إذا كان يجب على المشارك تناول عقار الدراسة أم لا. إذا كان من الممكن علاج النوبة باستخدام عقار الدراسة، سيجيب المشاركون على سلسلة من الاستبيانات على الجهاز المحمول الخاص بهم قبل تناول عقار الدراسة وفي نقاط زمنية مختلفة بعد ذلك، حتى يومين بعد العلاج. سيستغرق إكمال هذه الاستبيانات حوالي 2 إلى 3 دقائق في كل مرة.

  • زيارات المتابعة بعد كل نوبة HAE يتم علاجها:عقب كل نوبة HAE يتم علاجها باستخدام عقار الدراسة، سيكون لدى المشاركين زيارة دراسة لفحص حالتهم الصحية. كما سيتم إجراء مقابلة لمدة ساعة واحدة عبر الهاتف أو عبر اجتماع عبر الهاتف خلال 10 أيام بعد كل نوبة يتم علاجها. وستكون الزيارة التي ستتم بعد علاج النوبة الثانية باستخدام عقار الدراسة أيضًا بمثابة زيارة نهاية الدراسة.

سيتم توفير عقار الدراسة والتقييمات المتعلقة بالدراسة دون تكلفة على المشاركين. سيناقش فريق الدراسة مع المشاركين كيف سيتم تعويضهم نظير النفقات الأخرى المتعلقة بالدراسة، مثل السفر والوجبات.

بعد استكمال RAPIDe-3 Study، قد يكون المشاركون مؤهلين للانضمام إلى دراسة موسعة مفتوحة التسمية (OLE)، تسمى RAPIDe-2 Study، لمتابعة استخدام deucrictibant لعلاج نوبات HAE الحادة لديهم دون تكلفة. من المخطط أن تستمر دراسة OLE هذه حتى توافر إمداد تجاري من deucrictibant أو حتى يتم توفير وسيلة أخرى للعلاج المستمر.

العثور على موقع مشارك

نبذة عن deucrictibant

هناك حاجة غير ملباة لأدوية عن طريق الفم يمكنها علاج نوبات HAE بفعالية. يوجد حاليًا طريقتان لإدارة مرض HAE: علاج عند الطلب للنوبات ووقاية من النوبات باستخدام العلاج الوقائي. تستكشف هذه الدراسة التأثيرات السريرية لعلاج بحثي عند الطلب عن طريق الفم لعلاج HAE.

في الأشخاص المصابين بـ HAE من النوع 1 أو 2، يؤدي انخفاض مستوى مثبط C1 في الدم إلى زيادة كمية البروتين المسمى براديكينين. تسبب هذه الزيادة في براديكينين أعراضًا مؤلمة لتورمات HAE. تم تصميم Deucrictibant لمنع تأثيرات براديكينين وتجنب تطور أعراض النوبة، ومن ثم يؤدي إلى علاج النوبات.

سيتم توزيع المشاركين عشوائيًا لتلقي deucrictibant ودواء وهمي في أحد الترتبين: deucrictibant لنوبة HAE الأولى والدواء الوهمي للنوبة الثانية أو الدواء الوهمي لنوبة HAE الأولى وdeucrictibant للنوبة الثانية. الدواء الوهمي هو مادة تشبه deucrictibant ولكنها لا تحتوي على مكونات فعالة.

أماكن الموقع النشطة

أماكن الموقع المستقبلية

العثور على موقع مشارك

استعرض القائمة الكاملة للمواقع لمعرفة ما إذا كان هناك موقع للدراسة بالقرب منك.

موقع (مواقع) البحث المشاركة

نبذة عن الوذمة الوعائية الوراثية

الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) هي حالة وراثية نادرة، وقد تختلف الأعراض ومعدل تكرار النوبات من شخص لآخر. قد يُصاب بعض الأشخاص بطفح جلدي أو يشعرون بوخز في منطقة معينة من الجسم قبل نوبة HAE. بشكل عام، تسبب نوبات HAE تورمًا في الجلد والبطن والحلق.

قد يؤدي الإجهاد البسيط أو الصدمة إلى حدوث نوبة، ولكن غالبًا ما يحدث التورم دون وجود سبب معروف. غالبًا ما يتم تشخيص HAE في بادئ الأمر بشكل خاطئ على أنها رد فعل تحسسي، ولكن أدوية مثل إبينفرين والقشرانيات السكرية ومضادات الهستامين لا تقلل التورم المرتبط بنوبات HAE.

المرجع: haei.org/hae

الأسئلة الشائعة (FAQs)

تبحث الدراسات البحثية السريرية، والتي تُسمى أيضًا التجارب السريرية، في دواء أو جهاز طبي بحثي لمعرفة ما إذا كان آمنًا، وكيف يعمل في الجسم، وما إذا كان يجدي في علاج مرض معين. يتم إجراء الدراسات البحثية السريرية بواسطة أطباء مسؤولين عن الرعاية المتعلقة بالدراسة لهؤلاء المشاركين في الدراسة.

في معظم البلدان، تتطلب السلطات الصحية التنظيمية، كإدارة الغذاء والدواء (FDA) في الولايات المتحدة ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA) في الاتحاد الأوروبي إجراء عدة مراحل من البحث السريري لفهم فعالية وسلامة الأدوية البحثية الجديدة وأجهزة طبية معينة على نحو أفضل.

يجب الموافقة على الدراسات البحثية السريرية من قِبل مجلس مراجعة مؤسسي (IRB) أو لجنة أخلاقيات (EC). مجلس المراجعة المؤسسي/لجنة الأخلاقيات مجموعة مسؤولة عن تأمين حقوق ورفاهية المشاركين في الدراسة. علاوة على ذلك، يتم مراقبة كل مشارك في الدراسة من خلال اختبارات وفحوصات طبية مرتبطة بالدراسة قبل وأثناء الدراسة وأحيانًا حتى بعد الدراسة.

إن المشاركة في أي دراسة بحثية سريرية هي عمل تطوعي تمامًا، وقد يختار المشاركون مغادرة الدراسة في أي وقت لأي سبب. قبل مغادرة الدراسة، يجب على المشاركين مناقشة هذا القرار مع طبيب الدراسة، والذي سيقدم لهم المعلومات حول كيفية القيام بذلك بشكل آمن.

قبل أن يستطيع شخص ما المشاركة في RAPIDe-3 Study، سيتعين عليه أولاً حضور زيارة (زيارات) الفرز لإجراء الاختبارات والتقييمات الأولية لمعرفة ما إذا كان مؤهلاً للمشاركة أم لا. بعد الانتهاء من جميع الاختبارات والتقييمات اللازمة، وإذا كان الشخص مؤهلاً للمشاركة، فيمكنه الانضمام إلى الدراسة وتلقي عقار الدراسة.

ستختلف مدة المشاركة في RAPIDe-3 Study بناءً على الوقت الذي سيستغرقه المشارك لمعايشة وعلاج نوبتين HAE مؤهلتين باستخدام عقار الدراسة.

العثور على موقع مشارك