Un seul traitement oral à la demande pour les crises d’AOH

L’étude RAPIDe-3 Study recrute actuellement des participants ayant reçu un diagnostic d’angio-œdème héréditaire (AOH) de type 1 ou 2. Cette étude clinique évalue un traitement oral expérimental à la demande qui pourrait aider les personnes qui présentent des crises d’œdème dues à l’AOH.

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Objectif de l’étude RAPIDe-3 Study

L’étude RAPIDe-3 Study évalue l’efficacité et la sécurité d’emploi d’un médicament oral appelé deucrictibant par rapport à un placebo pour le traitement à la demande des crises d’AOH.

Qui peut participer

Les participants éligibles doivent répondre aux principaux critères d’inclusion suivants pour participer à l’étude RAPIDe-3 Study :

  • Être âgés de 12 à 75 ans
  • Avoir reçu un diagnostic confirmé d’AOH de type 1 ou 2
  • Avoir eu au moins deux crises d’AOH au cours des trois derniers mois
  • Avoir de l’expérience dans l’utilisation du traitement standard pour prendre en charge le traitement à la demande des crises d’AOH

D’autres critères d’éligibilité s’appliquent.

À propos de l’étude RAPIDe-3 Study

La durée de la participation à l’étude RAPIDe-3 Study variera en fonction du temps qu’il faudra au participant pour présenter et traiter deux crises d’AOH qualifiantes avec le médicament à l’étude (soit le deucrictibant, soit le placebo). La participation comprend les parties suivantes :

Sélection

Les participants potentiels feront l’objet d’une sélection pour confirmer leur éligibilité à l’étude. Ils recevront également une formation sur l’utilisation d’un appareil portable fourni par l’étude pour remplir un journal de l’AOH et des questionnaires électroniques sur les résultats rapportés par les patients (RRP).

Visite du jour 1

S’ils sont éligibles, les adolescents participants recevront une dose de deucrictibant lors de cette visite alors qu’ils ne sont pas en état de crise, suivie de plusieurs prises de sang sur une période de huit heures afin de vérifier comment leur corps est affecté par le médicament à l’étude actif. Les participants adultes et adolescents seront randomisés pour recevoir le deucrictibant pour la première crise d’AOH et le placebo pour la deuxième ou le placebo pour la première crise d’AOH et le deucrictibant pour la deuxième.

Phase de traitement : traitement de deux crises d’AOH qualifiantes

En cas de symptômes d’une crise d’AOH, les participants consulteront leur médecin de l’étude qui déterminera si le participant doit prendre le médicament à l’étude. Si la crise peut être traitée avec le médicament à l’étude, les participants répondront à une série de questionnaires sur leur appareil portable avant de prendre le médicament à l’étude et à différents points temporels par la suite, jusqu’à deux jours après le traitement. Il faut compter environ 2 à 3 minutes pour remplir les questionnaires à chaque fois.

  • Visites de suivi après chaque crise d’AOH traitée : Après chaque crise d’AOH traitée par le médicament à l’étude, les participants passeront une visite de l’étude pour vérifier leur état de santé. De plus, un entretien d’une heure sera mené par téléphone ou par téléconférence dans les 10 jours suivant chaque crise traitée. La visite après la deuxième crise traitée par le médicament à l’étude sera également la visite de fin de l’étude.

Le médicament à l’étude et les évaluations liées à l’étude seront fournis gratuitement aux participants. Le personnel de l’étude discutera avec les participants des modalités de remboursement des autres dépenses liées à l’étude, comme les frais de déplacement et de repas.

Après avoir terminé l’étude RAPIDe-3 Study, les participants pourraient être éligibles à une étude d’extension en ouvert (EEO), appelée étude RAPIDe-2 Study, pour continuer à recevoir gratuitement le deucrictibant pour traiter leurs crises aiguës d’AOH. Il est prévu que cette étude EEO se poursuive jusqu’à ce qu’un approvisionnement commercial en deucrictibant soit disponible ou jusqu’à ce qu’un autre moyen de poursuivre le traitement puisse être fourni.

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À propos du deucrictibant

Il existe un besoin non satisfait de médicaments oraux pouvant traiter efficacement les crises d’AOH. Il existe actuellement deux approches de la prise en charge de l’AOH : le traitement à la demande des crises et la prévention des crises par un traitement prophylactique. Cette étude explore les effets cliniques d’un médicament expérimental oral à la demande contre l’AOH.

Chez les personnes atteintes d’AOH-1/2, un faible taux d’inhibiteur du C1 dans le sang entraîne une augmentation de la quantité d’une protéine appelée bradykinine. Cette augmentation de la bradykinine provoque les symptômes douloureux des œdèmes de l’AOH. Le deucrictibant est conçu pour bloquer les effets de la bradykinine et éviter la progression des symptômes de crise et conduit à la résolution des crises.

Les participants seront randomisés pour recevoir le deucrictibant et un placebo dans l’un des deux ordres suivants : le deucrictibant pour la première crise d’AOH et le placebo pour la deuxième ou le placebo pour la première crise d’AOH et le deucrictibant pour la deuxième. Un placebo est une substance qui ressemble au deucrictibant mais qui ne contient aucun ingrédient actif.

Emplacements des centres actifs

Emplacements des futurs centres

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Centre(s) de recherche participant(s)

À propos de l’angio-œdème héréditaire

L’angio-œdème héréditaire (AOH) est une affection génétique rare et les symptômes et la fréquence des crises peuvent varier d’une personne à l’autre. Certaines personnes peuvent présenter une éruption cutanée ou ressentir des picotements dans une zone spécifique du corps avant leur crise d’AOH. En général, les crises d’AOH provoquent un gonflement de la peau, de l’abdomen et de la gorge.

Un stress ou un traumatisme mineur peut provoquer une crise, mais le gonflement survient souvent sans déclencheur connu. L’AOH est souvent diagnostiquée à tort comme une réaction allergique, mais les médicaments comme l’épinéphrine, les glucocorticoïdes et les antihistaminiques ne réduisent pas le gonflement associé aux crises d’AOH.

Référence : haei.org/hae

Foire aux questions (FAQ)

Les études cliniques, également appelées essais cliniques, évaluent un médicament expérimental ou un dispositif médical pour déterminer s’il est sûr, comment il agit dans l’organisme et s’il est efficace pour traiter une maladie spécifique. Les études cliniques sont menées par des médecins qui ont la responsabilité des soins liés à l’étude administrés aux participants.

Dans la plupart des pays, les autorités de santé réglementaires, comme l’Agence des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration, FDA) aux États-Unis, l’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) dans l’Union européenne, requièrent que plusieurs phases de recherche clinique soient réalisées afin de mieux comprendre l’efficacité et la sécurité d’emploi des nouveaux médicaments expérimentaux et de certains dispositifs médicaux.

Les études cliniques doivent être approuvées par un comité de protection des personnes (CPP) ou un comité d’éthique (CE). Un CPP/CE est un groupe chargé de garantir les droits et le bien-être des participants à l’étude. En outre, chaque participant à l’étude fait l’objet d’un suivi au moyen d’analyses et d’examens médicaux liés à l’étude avant, pendant et parfois même après l’étude.

Toute participation à une étude clinique est entièrement volontaire et les participants peuvent décider de quitter l’étude à tout moment, pour quelque raison que ce soit. Avant de quitter l’étude, les participants doivent discuter de cette décision avec le médecin de l’étude, qui leur donnera des informations sur la manière de le faire en toute sécurité.

Avant de pouvoir participer à l’étude RAPIDe-3 Study, les participants devront d’abord se rendre à une ou plusieurs visites de sélection pour passer des examens et des évaluations initiaux afin de déterminer s’ils sont éligibles à y participer. À l’issue de tous les examens et évaluations nécessaires et, si une personne est éligible à participer, elle pourra rejoindre l’étude et recevoir le médicament à l’étude.

La durée de la participation à l’étude RAPIDe-3 Study variera en fonction du temps qu’il faudra à un participant pour présenter et traiter deux crises d’AOH qualifiantes avec le médicament à l’étude.

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