Jedna doustne leczenie do doraźnego stosowania w przypadku zaostrzeń wrodzonego obrzęku naczynioworu­chowego (HAE)

Do RAPIDe-3 Study włączani są obecnie uczestnicy, u których rozpoznano wrodzony obrzęk naczynioruchowy (HAE) typu 1 lub 2. W tym klinicznym badaniu naukowym ocenia się eksperymentalne doustne leczenie doraźne, które może pomóc osobom cierpiącym na napady obrzęku z powodu HAE.

Dowiedz się więcej o tym badaniu.

Znajdź ośrodek uczestniczący w badaniu

Cel RAPIDe-3 Study

RAPIDe-3 Study ocenia skuteczność i bezpieczeństwo doustnego leku o nazwie deucrictibant do stosowania doraźnego w porównaniu z placebo w leczeniu napadów HAE.

Kto może wziąć udział w badaniu

Kwalifikujący się uczestnicy muszą spełniać następujące kluczowe kryteria włączenia, aby wziąć udział w RAPIDe-3 Study:

  • muszą być w wieku od 12 do 75 lat;
  • mieć potwierdzone rozpoznanie HAE typu 1 lub 2;
  • mieć co najmniej trzy napady HAE w ciągu ostatnich trzech miesięcy;
  • wcześniej stosowali standardowe leczenie doraźne do kontroli napadów HAE.

Obowiązują dodatkowe kryteria kwalifikacyjne.

Informacje o RAPIDe-3 Study

Udział w RAPIDe-3 Study będzie się różnić w zależności od tego, jak długo uczestnik będzie doświadczał i leczył dwa kwalifikujące się ataki HAE za pomocą badanego leku (deucrictibant lub placebo). Udział w badaniu składa się z następujących części:

Badanie przesiewowe

Potencjalni uczestnicy zostaną poddani badaniom przesiewowym w celu potwierdzenia spełnienia kryteriów kwalifikacyjnych do udziału w badaniu. Zostaną oni również przeszkoleni w zakresie korzystania z urządzenia mobilnego dostarczonego w ramach badania w celu wypełniania dzienniczka HAE i elektronicznych kwestionariuszy dotyczących wyników leczenia zgłaszanych przez pacjenta (ePRO).

Wizyta w Dniu 1

Jeżeli uczestnik będzie się kwalifikować do udziału w badaniu, podczas tej wizyty otrzyma on jedną dawkę deucrictibantu, gdy nie będzie miał napadu, a następnie odda wiele próbek krwi w ciągu ośmiu godzin, aby sprawdzić, jak aktywny badany lek wpływa na jego organizm. Zarówno dorośli, jak i nastoletni uczestnicy zostaną zrandomizowani do grupy otrzymującej deucrictibant w przypadku pierwszego napadu HAE, a placebo w przypadku drugiego napadu HAE lub placebo w przypadku pierwszego napadu HAE i deucrictibant w przypadku drugiego.

Faza leczenia: leczenie dwóch kwalifikujących się napadów HAE

Po wystąpieniu objawów napadu HAE uczestnicy skonsultują się z lekarzem prowadzącym badanie, który ustali, czy uczestnik powinien przyjmować badany lek. Jeżeli napad będzie mógł być leczony badanym lekiem, uczestnicy wypełnią serię kwestionariuszy na urządzeniu mobilnym przed przyjęciem badanego leku i w różnych punktach czasowych po nim, do dwóch dni po zakończeniu leczenia. Za każdym razem wypełnienie kwestionariuszy zajmie około 2 do 3 minut.

  • Wizyty kontrolne po każdym leczonym napadzie HAE: Po każdym napadzie HAE leczonym badanym lekiem uczestnicy odbędą wizytę w ramach badania w celu sprawdzenia ich stanu zdrowia. Ponadto w ciągu 10 dni po każdym leczonym napadzie przeprowadzony zostanie jednogodzinny wywiad telefoniczny lub telekonferencyjny. Wizyta po drugim napadzie leczonym badanym lekiem będzie również wizytą kończącą badanie.

Badany lek i oceny związane z badaniem są bezpłatne dla uczestników badania. Zespół badawczy omówi z uczestnikami, w jaki sposób mogą otrzymać zwrot innych kosztów związanych z badaniem, takich jak koszty podróży i posiłków.

Po zakończeniu RAPIDe-3 Study uczestnicy mogą kwalifikować się do udziału w otwartym badaniu kontynuacyjnym (OLE), zwanym RAPIDe-2 Study, w celu dalszego przyjmowania deucrictibantu w celu bezpłatnego leczenia ostrych napadów HAE. Planuje się, że badanie OLE będzie kontynuowane do momentu pojawienia się deucrictibantu w obrocie lub do momentu zapewnienia innych metod kontynuacji leczenia.

Znajdź ośrodek uczestniczący w badaniu

Informacje o deucrictibancie

Istnieje niezaspokojona potrzeba stosowania leków doustnych, które mogą skutecznie leczyć napady HAE. Obecnie istnieją dwa podejścia do postępowania w przypadku HAE: leczenie doraźne napadów i zapobieganie atakom za pomocą leczenia profilaktycznego. W tym badaniu ocenia się kliniczne skutki doraźnego stosowania doustnego leku eksperymentalnego na HAE.

U osób z HAE typu 1 lub 2 niski poziom inhibitora C1 we krwi powoduje zwiększenie ilości białka zwanego bradykininą. Ten wzrost stężenia bradykininy powoduje bolesne obrzęki będące objawem HAE. Deucrictibant ma na celu blokowanie działania bradykininy i uniknięcie progresji objawów napadu i prowadzi do ustąpienia napadów.

Uczestnicy zostaną zrandomizowani do grupy otrzymującej deucrictibant i placebo w jednym z dwóch schematów: deucrictibant w przypadku pierwszego napadu HAE, a placebo w przypadku drugiego napadu HAE lub placebo w przypadku pierwszego napadu HAE i deucrictibant w przypadku drugiego. Placebo to substancja, która wygląda jak deucrictibant, ale nie zawiera aktywnych składników.

Lokalizacje aktywnych ośrodków

Lokalizacje przyszłych ośrodków

Znajdź ośrodek uczestniczący w badaniu

Zobacz pełną listę lokalizacji, aby sprawdzić, czy w pobliżu znajduje się ośrodek badawczy.

Ośrodki badawcze uczestniczące w badaniu

Informacje na temat wrodzonego obrzęku naczynioruchowego

Wrodzony obrzęk naczynioruchowy (HAE) jest rzadką chorobą genetyczną, a objawy i częstość napadów mogą się różnić w zależności od osoby. U niektórych osób przed napadem HAE może wystąpić wysypka lub uczucie mrowienia w określonym obszarze ciała. Napady HAE zazwyczaj powodują obrzęk skóry, brzucha i gardła.

Niewielki stres lub uraz mogą wywołać napad, jednak obrzęk często pojawia się bez znanego czynnika wyzwalającego. HAE jest często początkowo błędnie rozpoznawany jako reakcja alergiczna, ale leki takie jak epinefryna, glikokortykosteroidy i leki przeciwhistaminowe nie zmniejszają obrzęku związanego z napadami HAE.

Źródło: haei.org/hae

Często zadawane pytania

W ramach klinicznych badań naukowych, zwanych również badaniami klinicznymi, analizuje się lek badany lub urządzenie medyczne, aby sprawdzić, czy jego stosowanie jest bezpieczne, jak działa na organizm oraz jaka jest jego skuteczność w leczeniu określonej choroby. Badania kliniczne prowadzone są przez lekarzy odpowiedzialnych za opiekę nad uczestnikami badania.

W większości krajów organ nadzorczy służby zdrowia, taki jak Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) w Stanach Zjednoczonych i Europejska Agencja Leków (EMA) w Unii Europejskiej, wymaga, aby przeprowadzono kilka faz badań klinicznych w celu lepszego zrozumienia skuteczności i bezpieczeństwa nowych leków eksperymentalnych i niektórych wyrobów medycznych.

Kliniczne badania naukowe muszą zostać zatwierdzone przed komisję bioetyczną (KB). KB to zespół odpowiedzialny za ochronę praw i dobrostanu uczestników badania. Ponadto stan zdrowia każdego uczestnika badania jest monitorowany poprzez wykonywanie testów i badań medycznych związanych z badaniem przed rozpoczęciem, w trakcie i czasami nawet po zakończeniu badania.

Udział w każdym badaniu klinicznym jest całkowicie dobrowolny, a uczestnicy mogą zdecydować się na opuszczenie badania w dowolnym momencie, z dowolnej przyczyny. Przed opuszczeniem badania uczestnicy powinni omówić tę decyzję z lekarzem prowadzącym badanie, który przekaże im informacje na temat bezpiecznego postępowania.

Przed wzięciem udziału w RAPIDe-3 Study dana osoba musi najpierw wziąć udział w wizycie przesiewowej (wizytach przesiewowych) w celu poddania się wstępnym badaniom i ocenom na potrzeby sprawdzenia, czy kwalifikuje się ona do udziału w badaniu. Po zakończeniu wszystkich niezbędnych testów i ocen zakwalifikowana osoba może zostać włączona do badania i otrzymać badane leczenie.

Udział w RAPIDe-3 Study będzie się różnić w zależności od tego, jak długo uczestnik będzie doświadczał i leczył dwa kwalifikujące się ataki HAE za pomocą badanego leku.

Znajdź ośrodek uczestniczący w badaniu