Um tratamento oral sob demanda para crises de HAE

O RAPIDe-3 Study está atualmente incluindo participantes que foram diagnosticados com angioedema hereditário (HAE) tipo 1 ou 2. Este estudo de pesquisa clínica está avaliando um tratamento sob demanda experimental oral que pode ajudar as pessoas que têm crises de inchaço devido ao HAE.

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Objetivo do RAPIDe-3 Study

O RAPIDe-3 Study está avaliando a eficácia e a segurança de um medicamento oral chamado deucrictibanto em comparação com um placebo para o tratamento sob demanda de crises de HAE.

Quem pode participar

Os participantes elegíveis devem atender aos seguintes critérios de inclusão principais para participar do RAPIDe-3 Study:

  • ter entre 18 e 75 anos de idade
  • ter um diagnóstico confirmado de HAE-1/2
  • ter tido pelo menos duas crises de HAE nos últimos três meses
  • ter experiência usando o tratamento padrão para controlar o tratamento sob demanda para crises de HAE

Outros critérios de elegibilidade se aplicam.

Sobre o RAPIDe-3 Study

A participação no RAPIDe-3 Study variará em duração com base no tempo que um participante leva para experimentar e tratar duas crises de HAE elegíveis com o medicamento experimental (deucrictibanto ou placebo). A participação consiste nas seguintes partes:

Triagem

Os possíveis participantes serão submetidos à triagem para confirmar a elegibilidade para o estudo. Eles também receberão treinamento sobre o uso de um dispositivo portátil fornecido pelo estudo para preencher um diário de HAE e questionários eletrônicos de resultados relatados por pacientes (ePRO).

Visita do Dia 1

Se forem elegíveis, os participantes adolescentes receberão uma dose de deucrictibanto nesta visita enquanto estiverem em um estado sem crise, seguido por várias coletas de sangue ao longo de oito horas para verificar como seu corpo é afetado pelo medicamento experimental ativo. Tanto participantes adultos quanto adolescentes serão randomizados para receber deucrictibanto para o primeiro crise de HAE e placebo para o segundo ou placebo para a primeira crise de HAE e deucrictibanto para o segundo.

Fase de tratamento: tratamento de duas crises de HAE qualificados

Ao apresentar os sintomas de uma crise de HAE, os participantes consultarão seu médico do estudo, que determinará se o participante deve tomar o medicamento experimental. Se a crise puder ser tratada com o medicamento experimental, os participantes responderão a uma série de questionários em seu dispositivo portátil antes de tomar o medicamento experimental e em vários momentos subsequentes, até dois dias após o tratamento. Os questionários levarão aproximadamente 2 a 3 minutos para serem preenchidos a cada vez.

  • Visitas de acompanhamento após cada crise de HAE tratada: Após cada crise de HAE tratada com o medicamento experimental, os participantes terão uma visita do estudo para verificar sua saúde. Além disso, uma entrevista de uma hora será conduzida por telefone ou teleconferência em até 10 dias após cada crise tratada. A visita após a segunda crise tratada com o medicamento experimental também será a visita de término do estudo.

O medicamento experimental e as avaliações relacionadas ao estudo serão fornecidos sem nenhum custo aos participantes. A equipe do estudo discutirá com os participantes como eles podem ser reembolsados por outras despesas relacionadas ao estudo, como viagens e refeições.

Após concluir o RAPIDe-3 Study, os participantes podem ser elegíveis para participar de um estudo de extensão em caráter aberto (open-label extension, OLE), chamado RAPIDe-2 Study, para continuarem recebendo deucrictibanto para tratar suas crises agudas de HAE sem nenhum custo. Este estudo OLE está planejado para continuar até a disponibilidade de um abastecimento comercial de deucrictibanto ou até que outros meios de tratamento contínuo possam ser fornecidos.

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Sobre o deucrictibanto

Há uma necessidade não atendida de medicamentos orais que possam tratar eficazmente as crises de HAE. Atualmente, existem duas abordagens para o tratamento de HAE: tratamento sob demanda de crises e prevenção de crises com terapia profilática. Este estudo está explorando os efeitos clínicos de um medicamento experimental oral sob demanda para HAE.

Em pessoas com HAE-1/2, um nível baixo do inibidor de C1 no sangue causa um aumento da quantidade de uma proteína chamada bradicinina. Esse aumento da bradicinina causa os sintomas dolorosos de inchaços de HAE. O deucrictibanto é projetado para bloquear os efeitos da bradicinina e evitar a progressão dos sintomas da crise, levando à resolução das crises.

Os participantes serão randomizados para receberem deucrictibanto e um placebo em uma de duas ordens: deucrictibanto para a primeira crise de HAE e placebo para o segundo ou placebo para a primeira crise de HAE e deucrictibanto para o segundo. Um placebo é uma substância que se parece com o deucrictibanto, mas não contém ingredientes ativos.

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Sobre o angioedema hereditário

O angioedema hereditário (HAE) é uma condição genética rara e os sintomas e a frequência das crises podem variar de pessoa para pessoa. Algumas pessoas podem ter uma erupção cutânea ou uma sensação de formigamento em uma área específica do corpo antes da crise de HAE. Geralmente, as crises de HAE causam inchaço da pele, abdômen e garganta.

Um pequeno estresse ou trauma pode provocar uma crise, mas o inchaço geralmente ocorre sem um desencadeador conhecido. O HAE é frequentemente diagnosticado erroneamente como uma reação alérgica, mas medicamentos como epinefrina, glicocorticoides e anti-histamínicos não reduzem o inchaço associado às crises de HAE.

Referência: haei.org/hae

Perguntas frequentes (FAQs)

Os estudos clínicos, também chamados de ensaios clínicos, analisam se um medicamento experimental ou dispositivo médico é seguro, como atua no organismo e se serve para tratar uma doença específica. Estudos clínicos são realizados por médicos pesquisadores que são responsáveis pelo tratamento dos participantes do estudo relacionados à pesquisa.

Na maioria dos países, a autoridade regulatória de saúde, como a Agência de Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (Food and Drug Administration, FDA) nos Estados Unidos ou a Agência Europeia de Medicamentos (European Medicines Agency, EMA) na União Europeia, exige que várias fases do estudo clínico sejam realizadas para melhor compreender a segurança e a eficácia de novos medicamentos em investigação e determinados dispositivos médicos.

Os estudos clínicos precisam ser avaliados pela Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (CONEP) e por um Comitê de Ética em Pesquisa (CEP). Um CEP é um grupo responsável por proteger os direitos e o bem-estar de participantes do estudo. Além disso, cada participante do estudo é monitorado através de exames médicos e testes exigidos pelo estudo antes, durante e, às vezes, até mesmo depois do estudo.

A participação em qualquer estudo clínico é completamente voluntária e os participantes podem se retirar do estudo clínico a qualquer momento, por qualquer motivo. Antes de deixar o estudo, os participantes devem discutir essa decisão com o médico do estudo, que lhes dará informações sobre como fazer isso com segurança.

Antes de poder participar do RAPIDe-3 Study, primeiro o participante precisará comparecer à(s) visita(s) de triagem para exames e avaliações iniciais para verificar se é elegível para participar. Depois que todos os exames e avaliações necessários tiverem sido concluídos, se um indivíduo for qualificado para participar, ele pode entrar no estudo e receber o medicamento experimental.

A participação no RAPIDe-3 Study variará em duração com base no tempo que um participante leva para apresentar e tratar duas crises de HAE qualificadas com o medicamento experimental.

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