Un trattamento orale al bisogno per gli attacchi di AEE

Lo studio RAPIDe-3 Study sta attualmente arruolando partecipanti con diagnosi di angioedema ereditario (AEE) di tipo 1 o 2. Questo studio di ricerca clinica si propone di valutare un trattamento sperimentale orale al bisogno che potrebbe aiutare le persone che soffrono di attacchi di gonfiore dovuti all’AEE.

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Scopo dello studio RAPIDe-3 Study

Lo studio RAPIDe-3 Study si propone di valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco orale chiamato deucrictibant rispetto a un placebo per il trattamento al bisogno degli attacchi di AEE.

Chi può partecipare

I partecipanti idonei devono soddisfare i seguenti criteri di inclusione chiave per partecipare allo studio RAPIDe-3 Study:

  • Avere un’età compresa tra 12 e 75 anni
  • Avere una diagnosi confermata di AEE-1/2
  • Aver avuto almeno due attacchi di AEE negli ultimi tre mesi
  • Aver avuto esperienza nell’uso della terapia standard per gestire il trattamento al bisogno degli attacchi di AEE

Si applicano altri criteri di idoneità.

Informazioni sullo studio RAPIDe-3 Study

La durata della partecipazione allo studio RAPIDe-3 Study varierà in base a quanto tempo impiega un/a partecipante a manifestare e trattare due attacchi idonei di AEE con il farmaco dello studio (deucrictibant o placebo). La partecipazione consiste nelle seguenti parti:

Screening

I potenziali partecipanti saranno sottoposti a screening per confermare la loro idoneità allo studio. Riceveranno inoltre una formazione sull’uso di un dispositivo palmare fornito dallo studio per compilare un diario dell’AEE e dei questionari elettronici sugli esiti riferiti dal paziente (electronic Patient-Reported Outcome, ePRO).

Visita del Giorno 1

Se idonei, i partecipanti adolescenti riceveranno una dose di deucrictibant in occasione di questa visita mentre si trovano in uno stato privo di attacchi, cui faranno seguito diversi prelievi di sangue nell’arco di otto ore per controllare in che modo il loro organismo è influenzato dal farmaco dello studio attivo. Sia i partecipanti adulti che adolescenti saranno randomizzati a ricevere deucrictibant per il primo attacco di AEE e il placebo per il secondo o il placebo per il primo attacco di AEE e deucrictibant per il secondo.

Fase di trattamento: trattamento di due attacchi idonei di AEE

Dopo aver manifestato i sintomi di un attacco di AEE, i partecipanti consulteranno il proprio medico dello studio, il quale stabilirà se il/la partecipante deve assumere il farmaco dello studio. Se l’attacco può essere trattato con il farmaco dello studio, i partecipanti dovranno compilare una serie di questionari sul dispositivo palmare prima di assumere il farmaco dello studio e in vari punti temporali successivamente, fino a due giorni dopo il trattamento. La compilazione dei questionari richiederà circa 2-3 minuti ogni volta.

  • Visite di follow-up dopo ogni attacco di AEE trattato: Dopo ogni attacco di AEE trattato con il farmaco dello studio, i partecipanti saranno sottoposti a una visita dello studio per controllare il loro stato di salute. Inoltre, un colloquio di un’ora sarà condotto telefonicamente o tramite teleconferenza entro 10 giorni dopo ogni attacco trattato. La visita dopo il secondo attacco trattato con il farmaco dello studio sarà anche la visita di fine studio.

Il farmaco dello studio e le valutazioni correlate allo studio saranno forniti gratuitamente ai partecipanti. Il personale dello studio discuterà con i partecipanti in che modo possono ricevere il rimborso di altre spese correlate allo studio, come viaggi e pasti.

Dopo aver completato lo studio RAPIDe-3 Study, i partecipanti potrebbero essere idonei a partecipare a uno studio di estensione in aperto (Open-Label Extension, OLE), chiamato RAPIDe-2 Study, per continuare a ricevere deucrictibant per il trattamento degli attacchi acuti di AEE a titolo gratuito. Si prevede che questo studio OLE proseguirà fino a quando non sarà disponibile una fornitura commerciale di deucrictibant o fino a quando non potrà essere fornito un altro mezzo per la prosecuzione del trattamento.

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Informazioni su deucrictibant

Vi è un’esigenza insoddisfatta di farmaci orali che possano trattare efficacemente gli attacchi di AEE. Attualmente vi sono due approcci alla gestione dell’AEE: trattamento al bisogno degli attacchi e prevenzione degli attacchi con terapia profilattica. Questo studio sta esplorando gli effetti clinici di un farmaco sperimentale orale al bisogno per l’AEE.

Nelle persone con AEE-1/2, un basso livello dell’inibitore C1 nel sangue causa un aumento della quantità di una proteina chiamata bradichinina. Questo aumento della bradichinina causa i sintomi dolorosi dei gonfiori associati all’AEE. Deucrictibant è progettato per bloccare gli effetti della bradichinina ed evitare la progressione dei sintomi degli attacchi, portando alla loro risoluzione.

I partecipanti saranno randomizzati a ricevere deucrictibant e un placebo in uno di due ordini: deucrictibant per il primo attacco di AEE e placebo per il secondo o placebo per il primo attacco di AEE e deucrictibant per il secondo. Il placebo è una sostanza che ha lo stesso aspetto di deucrictibant ma non contiene alcun ingrediente attivo.

Sedi dei centri attivi

Sedi dei centri futuri

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Centro/i di ricerca partecipante/i

Informazioni sull’angioedema ereditario

L’angioedema ereditario (AEE) è una rara condizione genetica e i sintomi e la frequenza degli attacchi possono variare da persona a persona. Alcune persone possono sviluppare un’eruzione cutanea o avvertire una sensazione di formicolio in una specifica area del corpo prima dell’attacco di AEE. Generalmente, gli attacchi di AEE causano gonfiore della pelle, dell’addome e della gola.

Un attacco può essere causato da stress o traumi minori, ma il gonfiore spesso si verifica senza un fattore scatenante noto. L’AEE viene spesso inizialmente diagnosticato in maniera errata come reazione allergica, ma farmaci come epinefrina, glucocorticoidi e antistaminici non riducono il gonfiore associato agli attacchi di AEE.

Riferimento: haei.org/hae

Domande frequenti

Gli studi di ricerca clinica, chiamati anche sperimentazioni cliniche, esaminano un farmaco sperimentale o un dispositivo medico per vedere se è sicuro, come funziona nell’organismo e se è utile per trattare una malattia specifica. Gli studi di ricerca clinica sono condotti da medici responsabili delle cure correlate allo studio dei partecipanti allo studio.

Nella maggior parte dei Paesi, l’autorità sanitaria regolatoria, come l’Ente statunitense preposto alla tutela di alimenti e medicinali (Food and Drug Administration, FDA) e l’Agenzia Europea per i medicinali (European Medicines Agency, EMA), richiede che vengano eseguite diverse fasi di ricerca clinica per comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza di nuovi farmaci sperimentali e determinati dispositivi medici.

Gli studi di ricerca clinica devono essere approvati da un comitato di revisione istituzionale (Institutional Review Board, IRB) o comitato etico (CE). Un IRB/CE è un gruppo responsabile di tutelare i diritti e il benessere dei partecipanti allo studio. Inoltre, ogni partecipante allo studio viene monitorato/a con esami medici correlati allo studio ed esami prima, durante, e talvolta anche dopo lo studio.

La partecipazione a qualsiasi studio di ricerca clinica è completamente volontaria, e i partecipanti possono scegliere di abbandonare lo studio in qualsiasi momento per qualsiasi motivo. Prima di lasciare lo studio, i partecipanti devono discutere di questa decisione con il medico dello studio che fornirà loro informazioni su come farlo in modo sicuro.

Prima di poter partecipare allo studio RAPIDe-3 Study, un individuo dovrà prima sottoporsi alla/e visita/e di screening per esami e valutazioni iniziali finalizzati a verificare se è idoneo a partecipare. Una volta completati tutti gli esami e le valutazioni necessari e, se l’individuo è idoneo a partecipare, potrà accedere allo studio e ricevere il farmaco dello studio.

La durata della partecipazione allo studio RAPIDe-3 Study varierà in base a quanto tempo impiegherà un/a partecipante per manifestare due attacchi idonei di AEE e trattarli con il farmaco dello studio.

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