Едно перорално лечение при нужда за пристъпи на НАЕ

RAPIDe-3 Study в момента набира участници, които са диагностицирани с наследствен ангиоедем (НАЕ) тип 1 или 2. Това клинично изследователско проучване оценява изпитвано перорално лечение при нужда, което може да помогне на хора, които имат пристъпи на подуване поради НАЕ.

Научете повече за проучването

Намерете участващ център

Цел на RAPIDe-3 Study

RAPIDe-3 Study оценява ефикасността и безопасността на перорално лекарство, наречено деукриктибант, в сравнение с плацебо за лечение при нужда на пристъпи на НАЕ.

Кой може да участва

Пригодните участници трябва да отговарят на следните ключови критерии за включване, за да се присъединят към RAPIDe-3 Study:

  • да са на възраст между 12 и 75 години
  • да имат потвърдена диагноза НАЕ-1/2
  • да са имали най-малко два пристъпа на HAE в рамките на последните три месеца
  • да са имали опит в използването на стандартно лечение за управление на лечението при нужда за пристъпи на НАЕ

Прилагат се други критерии за пригодност.

Относно RAPIDe-3 Study

Участието в RAPIDe-3 Study ще варира по продължителност в зависимост от това колко време отнема на участника да изпита и лекува два отговарящи на изискванията пристъпа на НАЕ с лекарството по проучването (деукриктибант или плацебо). Участието се състои от следните части:

Скрининг

Потенциалните участници ще преминат скрининг, за да се потвърди пригодността за проучването. Те също така ще получат обучение за използването на предоставено по проучването преносимо устройство за попълване на дневник за НАЕ и електронни въпросници за съобщавани от пациента резултати (ePRO).

Визита в Ден 1

Ако са пригодни, участниците в юношеска възраст ще получат една доза деукриктибант на тази визита, докато са в състояние без пристъп, последвано от множество вземания на кръв в продължение на осем часа, за да се провери как тялото им е засегнато от активното лекарство по проучването. Както възрастните, така и подрастващите участници ще бъдат рандомизирани да получават деукриктибант за първия пристъп на НАЕ, а плацебото за втория или плацебото за първия пристъп на НАЕ и деукриктибант за втория.

Фаза на лечение: лечение на два отговарящи на изискванията пристъпа на НАЕ

При поява на симптоми на пристъп на НАЕ участниците ще се консултират с техния лекар по проучването, който ще определи дали участникът трябва да приеме лекарството по проучването. Ако пристъпът може да бъде лекуван с лекарството по проучването, участниците ще отговорят на серия от въпросници на преносимото си устройство, преди да приемат лекарството по проучването и в различни времеви точки след това, до два дни след лечението. Попълването на въпросниците ще отнеме приблизително 2 до 3 минути всеки път.

  • Визити за проследяване след всеки лекуван пристъп на НАЕ: След всеки пристъп на НАЕ, лекуван с лекарството по проучването, участниците ще имат визита по проучването, за да се провери здравето им. Също така, едночасово интервю ще бъде проведено по телефона или по телеконферентна връзка в рамките на 10 дни след всеки лекуван пристъп. Визитата след втория пристъп, лекуван с лекарството по проучването, също ще бъде визитата за край на проучването.

Лекарството по проучването и свързаните с него оценки ще бъдат предоставени безплатно на участниците. Персоналът по проучването ще обсъди с участниците как могат да бъдат възстановени други разходи, свързани с проучването, като пътуване и храна.

След завършване на RAPIDe-3 Study, участниците може да са пригодни да се присъединят към открито продължение на проучването (OLE), наречено RAPIDe-2 Study, за да продължат да получават деукриктибант за лечение на техните остри пристъпи на НАЕ безплатно. Това OLE проучване е планирано да продължи до наличието на търговска доставка на деукриктибант или до предоставянето на други средства за продължаване на лечението.

Намерете участващ център

Относно деукриктибант

Има неудовлетворена нужда от перорални лекарства, които могат ефективно да лекуват пристъпи на НАЕ. Понастоящем има два подхода за овладяване на НАЕ: лечение при нужда на пристъпи и превенция на пристъпи с профилактична терапия. Това проучване изследва клиничните ефекти на изпитвано перорално лекарство за НАЕ при нужда.

При хора с HAE-1/2 ниското ниво на C1-инхибитор в кръвта причинява повишено количество протеин, наречен брадикинин. Това увеличение на брадикинин причинява болезнените симптоми на подуване при НАЕ. Деукриктибант е предназначен да блокира ефектите на брадикинин и да избягва прогресия на симптомите на пристъпа и води до отшумяване на пристъпите.

Участниците ще бъдат рандомизирани да получават деукриктибант и плацебо в един от двата реда: деукриктибант за първия пристъп на НАЕ и плацебо за втория или плацебо за първия пристъп на НАЕ и деукриктибант за втория. Плацебо е вещество, което прилича на деукриктибант, но не съдържа активни съставки.

Местоположения на активни центрове

Местоположения на бъдещи центрове

Намерете участващ център

Вижте пълния списък на местоположенията, за да видите дали има център по проучването близо до Вас.

Участващ(и) изследователски център/центрове

Относно наследствения ангиоедем

Наследственият ангиоедем (НАЕ) е рядко генетично състояние и симптомите и честотата на пристъпите могат да варират при различните хора. Някои хора могат да получат обрив или усещане за изтръпване в определена област на тялото преди пристъпа на НАЕ. Като цяло пристъпите на НАЕ причиняват подуване на кожата, корема и гърлото.

Незначителен стрес или травма могат да доведат до пристъп, но често настъпва подуване без известен тригер. НАЕ често първоначално се диагностицира погрешно като алергична реакция, но лекарствата като епинефрин, глюкокортикоиди и антихистамини не намаляват подуването, свързано с пристъпите на НАЕ.

Препратка: haei.org/hae

Често задавани въпроси (ЧЗВ)

Клиничните изследователски изпитвания, наричани още клинични проучвания, изследват дадено изпитвано лекарство или медицинско изделие, за да се види дали е безопасно, как действа в тялото и дали действа за лечение на специфично заболяване. Клиничните изследователски изпитвания се провеждат от лекари, които отговарят за свързаните с изпитването грижи за участниците.

В повечето страни регулаторният орган по здравеопазване, като Агенцията по храните и лекарствата (Food and Drug Administration, FDA) в Съединените американски щати и Eвропейската агенция по лекарствата (EМА) в Европейския съюз, изисква да се извършат няколко фази на клинично изследване, за да се разбере по-добре ефикасността и безопасността на нови изпитвани лекарства и определени медицински изделия.

Клиничните изпитвания трябва да бъдат одобрени от институционален надзорен съвет (ИНС) или комисия по етика (КЕ). ИНС/КЕ представлява група, която отговоря за обезпечаване на защитата на правата и благосъстоянието на участниците в проучването. Освен това, състоянието на всеки участник в изпитване е наблюдавано чрез медицински изследвания и свързани с изпитването прегледи преди, по време на, а понякога дори и след завършване на изпитването.

Участието в клинично изпитване е напълно доброволно и участниците могат да изберат да напуснат изпитването когато и да е по каквато и да е причина. Преди да напуснат изпитването, участниците трябва да обсъдят това решение с лекаря по изпитването, който ще им даде информация как да го направят безопасно.

Преди да може да участва в RAPIDe-3 Study, лицето първо трябва да направи визитата(ите) за скрининг за първоначални изследвания и оценки, за да се види дали отговаря на условията за участие. След като бъдат извършени всички необходими изследвания и оценки и ако лицето е пригодно за участие, може да се включи в изпитването и да получи лекарството по проучването.

Участието в RAPIDe-3 Study ще варира по продължителност в зависимост от това колко време отнема на участника да изпита и лекува два отговарящи на изискванията пристъпа на НАЕ с лекарството по проучването.

Намерете участващ център