Eén orale behandeling naar behoefte voor HAE-aanvallen

Voor de RAPIDe-3 Study schrijft men momenteel deelnemers in die gediagnosticeerd zijn met erfelijk angio-oedeem (hereditary angioedema, HAE) type 1 of 2. In dit klinisch onderzoek beoordeelt men een experimentele orale behandeling naar behoefte die mensen met zwellingsaanvallen als gevolg van HAE zou kunnen helpen.

Kom meer te weten over het onderzoek

Vind een deelnemend centrum

Doel van de RAPIDe-3 Study

In de RAPIDe-3 Study beoordeelt men de werkzaamheid en veiligheid van een oraal geneesmiddel met de naam deucrictibant in vergelijking met een placebo voor behandeling naar behoefte van HAE-aanvallen.

Wie kan deelnemen

Geschikte deelnemers moeten voldoen aan de volgende belangrijkste inclusiecriteria om deel te nemen aan de RAPIDe-3 Study:

  • Tussen de 12 en 75 jaar oud zijn
  • Een bevestigde diagnose van HAE-1/2 hebben
  • Ten minste twee HAE-aanvallen hebben gehad in de afgelopen drie maanden
  • Ervaring hebben gehad met het gebruik van standaardzorgbehandeling voor het beheren van behandeling naar behoefte voor HAE-aanvallen

Er zijn nog andere geschiktheidscriteria van toepassing.

Over de RAPIDe-3 Study

De deelname aan de RAPIDe-3 Study zal variëren in duur op basis van hoelang het duurt voordat een deelnemer twee kwalificerende HAE-aanvallen krijgt en met het onderzoeksgeneesmiddel (deucrictibant of placebo) behandelt. De deelname bestaat uit de volgende onderdelen:

Screening

Mogelijke deelnemers ondergaan een screening om de geschiktheid voor het onderzoek te bevestigen. Ze krijgen ook training in het gebruik van een door het onderzoek verstrekt draagbaar apparaat om een HAE-dagboek en elektronische vragenlijsten voor door de patiënt gemelde resultaten (electronic patient-reported outcome, ePRO) in te vullen.

Bezoek dag 1

Als adolescente deelnemers in aanmerking komen, krijgen ze tijdens dit bezoek één dosis deucrictibant zonder aanval, gevolgd door meerdere bloedafnames in de loop van acht uur om te controleren hoe hun lichaam wordt beïnvloed door het actieve onderzoeksgeneesmiddel. Zowel volwassen als adolescente deelnemers worden gerandomiseerd naar deucrictibant voor de eerste HAE-aanval en de placebo voor de tweede, of de placebo voor de eerste HAE-aanval en deucrictibant voor de tweede.

Behandelingsfase: behandeling van twee kwalificerende HAE-aanvallen

Bij het ervaren van symptomen van een HAE-aanval zullen deelnemers hun onderzoeksarts raadplegen, die zal bepalen of de deelnemer het onderzoeksgeneesmiddel moet innemen. Als de aanval kan worden behandeld met het onderzoeksgeneesmiddel, beantwoorden de deelnemers een reeks vragenlijsten op hun handapparaat voordat ze het onderzoeksgeneesmiddel innemen en op verschillende tijdstippen daarna, tot twee dagen na de behandeling. Het invullen van de vragenlijsten duurt ongeveer 2 tot 3 minuten per keer.

  • Follow-upbezoeken na elke behandelde HAE-aanval: Na elke HAE-aanval die wordt behandeld met het onderzoeksgeneesmiddel, leggen de deelnemers een onderzoeksbezoek af voor controle van hun gezondheid. Ook wordt er binnen 10 dagen na elke behandelde aanval een gesprek van één uur gevoerd per telefoon of teleconferentie. Het bezoek na de tweede aanval die met het onderzoeksgeneesmiddel wordt behandeld, is ook het bezoek aan het einde van het onderzoek.

Het onderzoeksgeneesmiddel en de onderzoeksbeoordelingen worden kosteloos aan de deelnemers verstrekt. Het onderzoeksteam zal met de deelnemers bespreken hoe ze mogelijk worden vergoed voor andere onderzoekskosten, zoals reiskosten en maaltijden.

Na afloop van de RAPIDe-3 Study kunnen deelnemers in aanmerking komen voor deelname aan een open-label-verlengingsonderzoek (open-label extension, OLE), de RAPIDe-2 Study genaamd, om deucrictibant zonder kosten te blijven ontvangen voor de behandeling van hun acute HAE-aanvallen. Volgens de planning wordt dit OLE-onderzoek voortgezet tot er een voorraad deucrictibant in de handel verkrijgbaar is of tot er een ander middel voor voortgezette behandeling kan worden verstrekt.

Vind een deelnemend centrum

Over deucrictibant

Er is een onvervulde behoefte aan orale geneesmiddelen die HAE-aanvallen effectief kunnen behandelen. Er zijn momenteel twee benaderingen voor HAE-beheer: behandeling naar behoefte van aanvallen en preventie van aanvallen met profylactische behandeling. In dit onderzoek wordt gekeken naar de klinische effecten van een experimenteel oraal HAE-geneesmiddel naar behoefte.

Bij mensen met HAE-1/2 veroorzaakt een laag gehalte van de C1-inhibitor in het bloed een toename van een eiwit dat bradykinine heet. Deze toename van bradykinine veroorzaakt de pijnlijke symptomen van HAE-zwellingen. Deucrictibant is ontworpen om de effecten van bradykinine te blokkeren en progressie van aanvalssymptomen te voorkomen, en leidt tot het verdwijnen van aanvallen.

De deelnemers worden gerandomiseerd naar deucrictibant en een placebo in een van twee volgordes: deucrictibant voor de eerste HAE-aanval en de placebo voor de tweede of de placebo voor de eerste HAE-aanval en deucrictibant voor de tweede. Een placebo is een stof die er net zo uitziet als deucrictibant, maar geen actieve bestanddelen bevat.

Locaties actieve centra

Locaties toekomstige centra

Vind een deelnemend centrum

Bekijk de volledige lijst met locaties om te zien of er een centrum bij u in de buurt is.

Deelnemend(e) onderzoekscentrum​-/centra

Over erfelijk angio-oedeem

Erfelijk angio-oedeem (HAE) is een zeldzame genetische aandoening en de symptomen en frequentie van aanvallen kunnen van persoon tot persoon verschillen. Sommige mensen kunnen vóór hun HAE-aanval huiduitslag krijgen of een tintelend gevoel ervaren in een specifiek gebied van het lichaam. In het algemeen veroorzaken HAE-aanvallen zwelling van de huid, buik en keel.

Lichte stress of trauma kan een aanval uitlokken, maar zwelling treedt vaak op zonder een bekende trigger. HAE wordt vaak in eerste instantie verkeerd gediagnosticeerd als een allergische reactie, maar geneesmiddelen zoals epinefrine, glucocorticoïden en antihistaminica verminderen de zwelling in verband met HAE-aanvallen niet.

Referentie: haei.org/hae

Veelgestelde vragen

In klinische onderzoeken, oftewel klinische studies, kijkt men of een onderzoeksgeneesmiddel of medisch apparaat veilig is, hoe het in het lichaam werkt en of het werkt voor de behandeling van een specifieke ziekte. Klinische onderzoeken worden uitgevoerd door artsen die verantwoordelijk zijn voor de aan het onderzoek verbonden zorg voor de onderzoeksdeelnemers.

In de meeste landen vereist de regelgevende gezondheidsinstantie, zoals de Voedsel- en geneesmiddelenautoriteit (Food and Drug Administration, FDA) in de Verenigde Staten en het Europees Geneesmiddelenbureau (European Medicines Agency, EMA) in de Europese Unie, dat er verschillende fasen van klinisch onderzoek moeten worden uitgevoerd om meer inzicht te krijgen in de veiligheid en werkzaamheid van nieuwe onderzoeksgeneesmiddelen en bepaalde medische apparaten.

Klinische onderzoeken moeten worden goedgekeurd door een institutionele beoordelingscommissie (Institutional Review Board, IRB) of ethische commissie (EC). Een IRB/EC is een groep die er verantwoordelijk voor is om de rechten en het welzijn van deelnemers aan een onderzoek zeker te stellen. Daarnaast wordt elke onderzoeksdeelnemer gecontroleerd met aan het onderzoek verbonden medische testen en onderzoeken voor, tijdens en soms zelfs na het onderzoek.

Deelname aan een klinisch onderzoek is geheel vrijwillig en deelnemers kunnen op elk moment kiezen om het onderzoek te verlaten, om welke reden dan ook. Voordat deelnemers het onderzoek verlaten, moeten ze deze beslissing bespreken met de onderzoeksarts, die hun informatie zal geven over hoe dit veilig kan.

Voordat een persoon kan meedoen aan de RAPIDe-3 Study, moet hij/zij eerst het/de screeningsbezoek(en) bijwonen voor de eerste testen en beoordelingen om te zien of hij/zij geschikt is voor deelname. Nadat alle noodzakelijke tests en beoordelingen zijn voltooid en als een persoon geschikt is voor deelname, kan hij/zij met het onderzoek beginnen en het onderzoeksgeneesmiddel krijgen.

De duur van de deelname aan de RAPIDe-3 Study zal variëren op basis van hoelang het duurt voordat een deelnemer twee kwalificerende HAE-aanvallen krijgt en met het onderzoeksgeneesmiddel behandelt.

Vind een deelnemend centrum