HAÖ atakları için bir oral talep üzerine tedavi

RAPIDe-3 Study, halihazırda tip 1 veya 2 herediter anjiyoödem (HAÖ) tanısı konmuş katılımcıları kaydetmektedir. Bu klinik araştırma çalışması, HAÖ nedeniyle şişkinlik atakları yaşayan kişilere yardımcı olabilecek, araştırma amaçlı, talep üzerine bir oral tedaviyi değerlendirmektedir.

Çalışma hakkında daha fazla bilgi edinin

Katılımcı bir çalışma merkezi bulun

RAPIDe-3 Study’nin Amacı

RAPIDe-3 Study, HAÖ ataklarının talep üzerine tedavisi için plasebo ile karşılaştırıldığında deukriktibant adı verilen oral bir ilacın etkililiğini ve güvenliliğini değerlendirmektedir.

Kimler katılabilir?

Uygun katılımcılar RAPIDe-3 Study’ye katılmak için aşağıdaki temel dahil etme kriterlerini karşılamalıdır:

  • 12 ile 75 yaş arasında olmak
  • Doğrulanmış bir HAÖ-1/2 tanısına sahip olmak
  • Son üç ay içinde en az iki HAÖ atağı geçirmiş olmak
  • HAÖ atakları için talep üzerine tedaviyi yönetmek üzere standart bakım tedavisini kullanma deneyimine sahip olmak

Diğer uygunluk kriterleri geçerlidir.

RAPIDe-3 Study Hakkında

RAPIDe-3 Study’ye katılımın süresi, bir katılımcının çalışma ilacıyla (deukriktibant veya plasebo) kriterlere uygun iki HAÖ atağı yaşaması ve tedavi edilmesi için geçen süreye bağlı olarak değişecektir. Katılım aşağıdaki bölümlerden oluşur:

Tarama

Potansiyel katılımcılar, çalışmaya uygunluğun doğrulanması için taramadan geçecektir. Ayrıca bir HAÖ günlüğü ve elektronik hasta tarafından bildirilen sonuç (ePRO) anketlerini doldurmaları için çalışma tarafından sağlanan bir el cihazının kullanımı hakkında eğitim de alacaklardır.

1. Gün ziyareti

Ergen katılımcılar, uygun olmaları halinde bu ziyarette ataksız durumdayken bir doz deukriktibant alacak ve ardından vücutlarının aktif çalışma ilacından nasıl etkilendiğini kontrol etmek için sekiz saat boyunca birden fazla kan alımı yapılacaktır. Hem yetişkin hem de ergen katılımcılar, ilk HAÖ atağı için deukriktibant ve ikincisi için plasebo veya ilk HAÖ atağı için plasebo ve ikincisi için deukriktibant almak üzere randomize edilecektir.

Tedavi aşaması: kriterlere uygun iki HAÖ atağının tedavisi

Katılımcılar Bir HAÖ atağına ait belirtileri yaşadıktan sonra, çalışma doktoruna danışacak ve çalışma doktoru katılımcının çalışma ilacını alıp almayacağını belirleyecektir. Atağın çalışma ilacıyla tedavi edilebilmesi durumunda katılımcılar, çalışma ilacını almadan önce ve tedaviden sonraki iki güne kadar çeşitli zaman noktalarında el cihazlarında bir dizi anketi yanıtlayacaklardır. Bu anketlerin her seferinde doldurulması yaklaşık 2 ila 3 dakika sürecektir.

  • Her tedavi edilen HAÖ atağından sonra takip ziyaretleri: Çalışma ilacı ile tedavi edilen her HAÖ atağının ardından, katılımcılar sağlık durumlarının kontrol edilmesi için bir çalışma ziyareti gerçekleştirecektir. Ayrıca, tedavi edilen her ataktan sonraki 10 gün içinde telefon veya telekonferans yoluyla bir saatlik bir görüşme yapılacaktır. Çalışma ilacı ile tedavi edilen ikinci ataktan sonraki ziyaret de çalışma sonu ziyareti olacaktır.

Çalışma ilacı ve çalışmayla ilgili değerlendirmeler katılımcılara ücretsiz olarak sağlanacaktır. Çalışma ekibi, katılımcılarla seyahat ve yemek gibi çalışmayla ilgili diğer masrafların nasıl karşılanabileceğini görüşecektir.

Katılımcılar, RAPIDe-3 Study’yi tamamladıktan sonra, akut HAÖ ataklarını ücretsiz olarak tedavi etmek için deukriktibant almaya devam etmek üzere RAPIDe-2 Study adı verilen bir açık etiketli uzatma (AEU) çalışmasına katılmaya uygun olabilirler. Bu AEU çalışmasının, ticari bir deukriktibant temini elde edilene kadar veya tedaviyi sürdürmenin başka bir aracı sağlanana kadar devam etmesi planlanmaktadır.

Katılımcı bir çalışma merkezi bulun

Deukriktibant hakkında

HAÖ ataklarını etkili bir şekilde tedavi edebilecek oral ilaçlar yönelik karşılanmamış bir ihtiyaç vardır. HAÖ yönetimine şu anda iki yaklaşım vardır: Atakların talep üzerine tedavisi ve profilaktik tedavi ile atakların önlenmesi. Bu çalışma, araştırılan oral talep üzerine HAÖ ilacının klinik etkilerini araştırmaktadır.

HAÖ-1/2’li kişilerde, kandaki C1-inhibitor düşük bir düzeyi bradikinin adı verilen bir proteinin miktarında artışa neden olur. Bu bradikinin artışı, HAÖ şişliklerinin ağrılı belirtilerine neden olur. Deukriktibant, bradikinin etkilerini engellemek ve atak belirtilerinin ilerlemesini önlemek için tasarlanmıştır ve atakların çözülmesine yol açar.

Katılımcılar iki siparişten birinde deukriktibant ve plasebo almak üzere randomize edilecektir: İlk HAÖ atağı için deukriktibant ve ikincisi için plasebo veya ilk HAÖ atağı için plasebo ve ikincisi için deukriktibant. Plasebo, deukriktibant gibi görünen ancak aktif madde içermeyen bir maddedir.

Aktif çalışma merkezi konumları

Gelecekteki çalışma merkezi konumları

Katılımcı bir çalışma merkezi bulun

Yakınınızda bir çalışma merkezi olup olmadığını görmek için konumların tam listesini görüntüleyin.

Katılımcı araştırma merkezleri

Herediter Anjiyoödem Hakkında

Herediter anjiyoödem (HAÖ) nadir görülen bir genetik rahatsızlıktır ve atakların belirtileri ve sıklığı kişiden kişiye değişebilir. Bazı insanlar, HAÖ atağından önce vücudun belirli bir bölgesinde döküntü veya karıncalanma hissi yaşayabilir. Genel olarak, HAÖ atakları cilt, karın ve boğazda şişliğe neden olur.

Küçük stres veya travma bir atağa neden olabilir, ancak şişlik genellikle bilinen bir tetikleyici olmadan meydana gelir. HAÖ’ye genellikle başlangıçta alerjik reaksiyon olarak yanlış tanı konulur, ancak epinefrin, glukokortikoidler ve antihistaminikler gibi ilaçlar HAÖ ataklarıyla ilişkili şişliği azaltmaz.

Referans: haei.org/hae

Sık sorulan sorular (SSS’ler)

Klinik çalışmalar olarak da adlandırılan klinik araştırma çalışmaları, araştırma ilacının veya tıbbi cihazın güvenli olup olmadığına, vücutta nasıl çalıştığına ve belirli bir hastalığı tedavi etmek için işe yarayıp yaramadığına bakar. Klinik araştırma çalışmaları, araştırmaya katılanların çalışmayla ilgili bakımından sorumlu doktorlar tarafından yürütülür.

Çoğu ülkede, Amerika Birleşik Devletleri’ndeki Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ve Avrupa Birliği’ndeki Avrupa İlaç Ajansı (EMA) gibi düzenleyici sağlık makamları, yeni araştırma ilaçlarının ve belirli tıbbi cihazların etkililiğini ve güvenliliğini daha iyi anlamak için çeşitli klinik araştırma fazlarının gerçekleştirilmesini gerekli görmektedir.

Klinik araştırma çalışmaları, kurumsal inceleme kurulu (KİK) veya etik kurul (EK) tarafından onaylanmalıdır. KİK/EK, çalışma katılımcılarının haklarını ve refahını güvenceye almaktan sorumlu bir gruptur. Ek olarak, her çalışma katılımcısı, çalışma öncesinde, sırasında ve hatta bazen çalışma sonrasında çalışmayla ilgili tıbbi testler ve muayenelerle izlenir.

Herhangi bir klinik araştırma çalışmasına katılım tamamen gönüllülük esasına dayanır ve katılımcılar, herhangi bir zamanda herhangi bir nedenle çalışmadan ayrılmayı seçebilir. Katılımcılar çalışmadan ayrılmadan önce, bu kararı çalışma doktoruyla görüşmelidir. Çalışma doktoru, bunun nasıl güvenli bir şekilde yapılacağı konusunda onlara bilgi verecektir.

Bir bireyin RAPIDe-3 Study’ye katılmadan önce, katılmaya uygun olup olmadıklarının görülmesi amacıyla ilk testler ve değerlendirmeler için tarama ziyaretlerine katılması gerekecektir. Gerekli tüm testler ve değerlendirmeler tamamlandıktan sonra ve bir birey katılmaya uygunsa çalışmaya girebilir ve çalışma ilacını alabilir.

RAPIDe-3 Study’ye katılım süresi, bir katılımcının çalışma ilacıyla kriterlere uygun iki HAÖ atağı yaşaması ve tedavi edilmesi için geçen süreye bağlı olarak değişecektir.

Katılımcı bir çalışma merkezi bulun