Jedna perorální léčba atak HAE podle potřeby

V současné době probíhá nábor účastníků, kterým byl diagnostikován hereditární angioedém (HAE) typu 1 nebo 2 do klinického hodnocení RAPIDe-3 Study. Tato klinická výzkumná studie hodnotí perorální (ústy podávanou) hodnocenou léčbu podle potřeby, která by mohla pomoci lidem, kteří mají ataky otoku v důsledku HAE.

Další informace o klinickém hodnocení

Vyhledat účastnící se pracoviště

Účel klinického hodnocení RAPIDe-3 Study

Klinické hodnocení RAPIDe-3 Study hodnotí účinnost a bezpečnost perorálního léku zvaného deucrictibant ve srovnání s placebem při léčbě atak HAE podle potřeby.

Kdo se může zúčastnit

Způsobilí účastníci musí pro účast v klinickém hodnocení RAPIDe-3 Study splňovat následující klíčová kritéria pro zařazení:

  • Věk od 12 do 75 let
  • Mít potvrzenou diagnózu HAE-1/2
  • Alespoň dvě ataky HAE během posledních tří měsíců
  • Mít zkušenosti s používáním standardní léčby k léčbě atak HAE podle potřeby

Platí i další kritéria způsobilosti.

O klinickém hodnocení RAPIDe-3 Study

Doba účasti v klinickém hodnocení RAPIDe-3 Study bude záviset na tom, jak dlouho bude trvat, než účastník prodělá a bude léčit dvě ataky HAE splňující podmínky, hodnoceným přípravkem (buď deucrictibant, nebo placebo). Účast se skládá z následujících částí:

Vstupní vyšetření

Potenciální účastníci podstoupí vstupní vyšetření k potvrzení způsobilosti pro klinické hodnocení. Také absolvují školení o používání ručního zařízení poskytnutého v rámci klinického hodnocení k vyplňování deníku HAE a elektronických dotazníků výsledků hlášených pacientem (ePRO).

Návštěva 1. den

Pokud budou dospívající účastníci způsobilí, dostanou při této návštěvě jednu dávku deucrictibantu, když budou ve stavu bez ataky, následovanou několika odběry krve v průběhu osmi hodin, aby se zkontrolovalo, jak je jejich tělo ovlivněno aktivním hodnoceným přípravkem. Dospělí i dospívající účastníci budou náhodně přiřazeni k užívání deucrictibantu pro první ataku HAE a placeba pro druhou ataku HAE nebo placeba pro první ataku HAE a deucrictibantu pro druhou.

Léčebná fáze: léčba dvou atak HAE splňujících podmínky

Po výskytu příznaků ataky HAE se účastníci poradí se zkoušejícím lékařem, který určí, zda by měl účastník hodnocený přípravek užít. Pokud lze ataku léčit hodnoceným přípravkem, účastníci vyplní na svém ručním zařízení sérii dotazníků před užitím hodnoceného přípravku a v různých časových bodech poté až dva dny po léčbě. Vyplnění dotazníků bude pokaždé trvat přibližně 2 až 3 minuty.

  • Kontrolní návštěvy po každé léčené atace HAE: Po každé atace HAE léčené hodnoceným přípravkem se účastníci dostaví na studijní návštěvu ke kontrole jejich zdravotního stavu. Během 10 dnů po každé léčené atace bude také proveden hodinový rozhovor telefonicky nebo telekonferencí. Návštěva po druhé atace léčené hodnoceným přípravkem bude současně návštěvou na konci studie.

Hodnocený přípravek a vyšetření související se studií budou účastníkům poskytovány zdarma. Studijní tým s účastníky probere možnosti úhrady dalších výdajů souvisejících se studií, jako jsou cestovné a stravné.

Po dokončení klinického hodnocení RAPIDe-3 Study mohou být účastníci způsobilí k účasti v nezaslepené prodloužené (open-label extension, OLE) studii nazvané RAPIDe-2 Study, aby mohli pokračovat v bezplatném užívání deucrictibantu k léčbě akutních atak HAE. Plánuje se, že tato studie OLE bude pokračovat, dokud nebudou dostupné komerční dodávky deucrictibantu nebo dokud nebude poskytnut jiný způsob pokračující léčby.

Vyhledat účastnící se pracoviště

O přípravku deucrictibant

Existuje nenaplněná potřeba léků podávaných ústy, které mohou účinně léčit ataky HAE. V současné době existují dva přístupy k léčbě HAE: léčba atak podle potřeby a prevence atak profylaktickou léčbou. Toto klinické hodnocení zkoumá klinické účinky hodnoceného perorálního léku na HAE podle potřeby.

U lidí s HAE-1/2 způsobuje nízká hladina C1-inhibitoru v krvi zvýšené množství bílkoviny zvané bradykinin. Toto zvýšení bradykininu způsobuje bolestivé příznaky otoků HAE. Deucrictibant je navržen tak, aby blokoval účinky bradykininu a zamezil progresi příznaků ataky a vedl k tomu, že ataky ustoupí.

Účastníci budou náhodně přiřazeni k užívání deucrictibantu a placeba v jednom ze dvou pořadí: deucrictibant pro první ataku HAE a placebo pro druhou ataku HAE nebo placebo pro první ataku HAE a deucrictibant pro druhou. Placebo je látka, která vypadá jako deucrictibant, ale neobsahuje žádné účinné látky.

Kde se nacházejí aktivní pracoviště

Kde se nacházejí budoucí pracoviště

Vyhledat účastnící se pracoviště

Podívejte se na úplný seznam míst a zjistěte, zda je ve Vašem okolí vhodné studijní pracoviště.

Zúčastněná výzkumná pracoviště

O hereditárním angioedému

Hereditární angioedém (HAE) je vzácné genetické onemocnění a příznaky a četnost atak se může u jednotlivých osob lišit. Někteří lidé mohou mít před atakou HAE vyrážku nebo pocit brnění v určité oblasti těla. Obecně ataky HAE způsobují otok kůže, břicha a hrdla.

Menší stres nebo trauma mohou způsobit ataku, ale otok se často vyskytuje bez známého spouštěče. HAE je často zpočátku nesprávně diagnostikován jako alergická reakce, ale léky jako adrenalin, glukokortikoidy a antihistaminika otok spojený s atakami HAE nezmenšují.

Odkaz: haei.org/hae

Časté otázky

Klinické výzkumné studie, rovněž označované jako klinická hodnocení se zaměřují na zkoumání nějakého hodnoceného přípravku nebo zdravotnického prostředku, aby se zjistilo, zda je bezpečný, jak ovlivňuje tělo a zda funguje při léčbě konkrétního onemocnění. Klinické výzkumné studie provádějí lékaři, kteří jsou zodpovědní za péči o účastníky studie v souvislosti se studií.

Ve většině zemí regulační zdravotní úřad, jako je Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) ve Spojených státech a Evropská léková agentura (EMA) v Evropské unii, vyžaduje, aby bylo provedeno několik fází klinického výzkumu, aby se lépe porozumělo účinnosti a bezpečnosti nových hodnocených přípravků a určitých zdravotnických prostředků.

Klinické výzkumné studie musí být schváleny institucionální revizní komisí (IRB) nebo etickou komisí (EK). IRB nebo EK je skupina lidí, která chrání práva a zdraví účastníků studie. Kromě toho je každý účastník studie sledován pomocí lékařských testů a vyšetření souvisejících se studií, a to před studií, během ní, a někdy dokonce i po ní.

Účast v jakékoli klinické výzkumné studii je zcela dobrovolná a účastníci se mohou kdykoli a z jakéhokoli důvodu rozhodnout ze studie odejít. Před ukončením účasti ve studii by účastníci měli toto rozhodnutí prodiskutovat se zkoušejícím lékařem, který jim poskytne informace o tom, jak to provést bezpečně.

Než se někdo může zúčastnit klinického hodnocení RAPIDe-3 Study, musí se nejprve dostavit na vstupní návštěvu (návštěvy) k provedení počátečních testů a vyšetření, aby se zjistilo, zda je způsobilý k účasti. Po dokončení všech nezbytných testů a vyšetření, a pokud je jednotlivec způsobilý k účasti, může vstoupit do studie a dostávat hodnocený přípravek.

Účast v klinickém hodnocení RAPIDe-3 Study se bude lišit v délce trvání podle toho, jak dlouho Vám bude trvat, než se u Vás vyskytnou dvě ataky HAE splňující podmínky, které budete léčit hodnoceným přípravkem.

Vyhledat účastnící se pracoviště