HAE発作に対する1回の経口オンデマンド治療

RAPIDe-3 Studyでは、遺伝性血管性浮腫（HAE）1型または2型と診断された患者さんを現在登録しています。この臨床研究試験は、HAEによる浮腫発作のある患者さんの役に立つ可能性のある、治験中のオンデマンド経口治療を研究しています。

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RAPIDe-3 Studyの目的

RAPIDe-3 Studyでは、HAE発作のオンデマンド治療として、deucrictibantと呼ばれる経口薬の有効性と安全性をプラセボと比較して評価しています。

誰が参加できますか？

RAPIDe-3 Studyに参加するには、参加者は以下の主要な選択基準を満たしていなければならない：

  • 12～75歳である
  • HAE 1/2の確定診断を受けている
  • 過去3ヵ月以内にHAE発作を2回以上経験している
  • HAE発作に対するオンデマンド治療を管理するために標準治療を使用した経験がある

その他の適格基準が適用されます。

RAPIDe-3 Studyについて

RAPIDe-3 Studyへの参加期間は、治験薬（deucrictibantまたはプラセボ）で2回の適切なHAE発作が発現し、治療するのにどのくらいかかるかによって異なります。参加は以下のパートで構成されます。

スクリーニング期間

被験者候補は、本治験の適格性を確認するためのスクリーニングを受けます。また、HAE日誌及び電子患者報告アウトカム（ePRO）質問票を記入するための治験用携帯デバイスの使用に関するトレーニングも受けます。

1日目の来院

参加資格がある場合、青年期の参加者は、この来院時に発作のない状態で1回deucrictibantの投与を受け、その後8時間にわたって複数回採血を行い、治験薬による身体への影響を確認します。成人及び青年期の被験者はいずれも、初回のHAE発作に対してdeucrictibantを投与する群、2回目のHAE発作に対してプラセボを投与する群、又は2回目のHAE発作に対してプラセボを投与する群に無作為に割り付けられます。

治療段階：2回のHAE発作の治療

HAE発作の症状がみられた場合、参加者は治験担当医師に相談し、治験担当医師が治験薬を服用すべきかどうかを判断します。発作に治験薬が投与された場合、参加者は、治験薬を服用する前、および治験薬を服用した後最大2日間、一連の質問票に携帯デバイスで回答します。これらの質問の所要時間は、各時点で約2～3分です。

  • HAE発作の治療後の追跡調査来院： 治験薬を投与された各HAE発作後、参加者は健康状態を確認するために来院します。また、各発作治療後10日以内に電話又は電話会議で1時間のインタビューを実施します。2回目の発作後に治験薬を投与した来院も治験終了来院となります。

治験薬（またはプラセボ）、および治験関連の評価は無償で提供されます。治験チームが、交通費や食費などのその他の治験関連費用の払い戻しについて参加者とご相談します。

RAPIDe-3 Study終了後、参加者はRAPIDe-2 Studyと呼ばれる非盲検継続（OLE）試験に参加し、急性HAE発作の治療のためにdeucrictibantの投与を無償で継続する適格性があります。本OLE試験は、deucrictibantの市販品が利用可能となるまで、又は別の投与継続手段が提供されるまで継続する予定です。

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Deucrictibantについて

HAE発作を効果的に治療できる経口薬に対するアンメットニーズが存在します。現在、HAEの管理には2つのアプローチがある：発作のオンデマンド治療と予防的治療による発作予防。この治験では、治験薬であるオンデマンドHAE薬の臨床効果について調べます。

HAE-1/2型患者では、血液中のC1-inhibitor濃度が低いと、ブラジキニンと呼ばれるタンパク質の量が増加します。このブラジキニンの増加は、HAEの腫れによる痛みを伴う症状を引き起こします。Deucrictibantは、ブラジキニンの作用を遮断し、発作症状の進行を防ぐように設計されており、発作の解消につながります。

参加者は、2つの順序のうち1つでdeucrictibantとプラセボに無作為に割り付けられます。1つ目のHAE発作ではdeucrictibant、2つ目のHAE発作ではプラセボ、2つ目の発作ではプラセボです。プラセボは、見た目はdeucrictibantと同じですが有効成分を含まない物質です。

現在治験が行われている治験実施施設の所在地

今後治験が実施される治験実施施設の所在地

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所在地の一覧をご覧いただき、最寄りの治験実施医療機関があるかどうかを確認します。

治験実施施設を参照してください

遺伝性血管性浮腫について

遺伝性血管性浮腫（HAE）はまれな遺伝性疾患であり、症状や発作の頻度は人によって異なる場合があります。HAEの発作前に、発疹が生じたり、体の特定の部位にチクチクする感覚を感じる人もいます。一般に,HAE発作は皮膚，腹部，および咽頭の腫脹を引き起こす。

軽いストレスや外傷が発作を引き起こすことがありますが、多くの場合、誘因がわからなくても浮腫が生じます。HAEは当初はアレルギー反応と誤診されることが多いが、エピネフリン、グルココルチコイド、抗ヒスタミン薬などの薬剤はHAE発作に伴う腫脹を軽減しません。

参考：haei.org/hae

よくある質問（FAQ）

臨床研究試験（治験とも呼ばれます）は、被験薬、または被験医療機器が安全であるか、それが体の中でどのように機能するか、そしてそれが特定の病気の治療機能があるかどうかを調べます。治験は、治験参加者の治験関連の治療に責任を持つ医師によって行われます。

大半の国において、米国食品医薬品局（FDA）および欧州医薬品庁（EMA）のような保健規制当局は、新規の被験薬と一定の医療機器の安全性と有効性をより良く理解するために、いくつかの相の臨床研究の実施を必要とします。

治験は、治験審査委員会（IRB）または倫理委員会（EC）によって承認される必要があります。IRB/ECとは、治験参加者の権利と福祉を守る責任を負う団体です。また、すべての治験参加者は、治験前と治験期間中、場合によっては治験後にも、治験関連の医学検査や診察によりモニターされます。

治験への参加は完全に自由意志によるもので、参加者は理由を問わずいつでも治験への参加を取りやめることができます。治験を中止する前に、参加者はこの決定について治験担当医師と話し合う必要があります。治験担当医師は、安全な方法に関する情報を提供します。

RAPIDe-3 Studyに参加する前に、まず初回検査と評価のためスクリーニング期間に参加していただき、参加基準を満たしているか確認する必要があります。必要な検査や評価がすべて完了し、参加に適格であれば、治験に参加して治験薬の投与を受けることができます。

RAPIDe-3 Studyへの参加期間は、2回の適格なHAE発作を治験薬で経験し、治療するのに要する時間によって異なります。

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