Un tratament oral, administrat la cerere, pentru atacurile de AEE

RAPIDe-3 Study înrolează în prezent participanți care au fost diagnosticați cu angioedem ereditar (AEE) de tip 1 sau 2. Acest studiu de cercetare clinică evaluează un tratament investigațional oral, administrat la cerere, care ar putea ajuta persoanele care au atacuri inflamatorii cauzate de AEE.

Aflați mai multe despre studiu

Găsiți un centru de studiu participant

Scopul RAPIDe-3 Study

RAPIDe-3 Study evaluează eficacitatea și siguranța unui medicament oral numit deucrictibant, în comparație cu placebo, pentru tratamentul la cerere al atacurilor de AEE.

Cine poate participa

Participanții eligibili trebuie să îndeplinească următoarele criterii de includere cheie pentru a se alătura RAPIDe-3 Study:

  • Să aibă vârsta cuprinsă între 12 și 75 de ani
  • Să aibă un diagnostic confirmat de AEE-1/2
  • Să fi avut cel puțin două atacuri de AEE în ultimele trei luni
  • Să fi avut experiență în utilizarea tratamentului standard de îngrijire pentru a gestiona tratamentul administrat la cerere pentru atacurile de AEE

Se aplică și alte criterii de eligibilitate.

Despre RAPIDe-3 Study

Durata participării la RAPIDe-3 Study va varia în funcție de cât timp durează ca un participant să manifeste și să trateze două atacuri AEE eligibile cu medicamentul de studiu (fie deucrictibant, fie placebo). Participarea constă din următoarele părți:

Selecție

Potențialii participanți vor fi supuși selecției pentru a confirma eligibilitatea pentru studiu. De asemenea, vor beneficia de instruire în ceea ce privește utilizarea unui dispozitiv portabil furnizat în cadrul studiului și completarea unui jurnal privind AEE și a chestionarelor electronice privind rezultatele raportate de pacient (ePRO).

Vizita din Ziua 1

Dacă sunt eligibili, participanților adolescenți li se va administra o doză de deucrictibant la această vizită în timp ce se află într-o stare non-atac, urmată de mai multe recoltări de sânge pe parcursul a opt ore pentru a verifica modul în care organismul lor este afectat de medicamentul de studiu activ. Atât participanții adulți, cât și cei adolescenți vor fi randomizați pentru a li se administra deucrictibant pentru primul atac de AEE și placebo pentru al doilea atac sau placebo pentru primul atac de AEE și deucrictibant pentru al doilea atac de AEE.

Faza de tratament: tratamentul a două atacuri AEE eligibile

La apariția simptomelor unui atac de AEE, participanții se vor consulta cu medicul lor de studiu, care va stabili dacă participantul trebuie să ia medicamentul de studiu. Dacă atacul poate fi tratat cu medicamentul de studiu, participanții vor răspunde la o serie de chestionare pe dispozitivul portabil înainte de a lua medicamentul de studiu și la diferite momente specifice după aceea, pentru până la două zile după tratament. Completarea chestionarelor va dura aproximativ 2-3 minute de fiecare dată.

  • Vizite de urmărire după fiecare atac de AEE tratat: După fiecare atac de AEE tratat cu medicamentul de studiu, participanții vor efectua o vizită de studiu pentru a li se verifica starea de sănătate. De asemenea, un interviu de o oră va fi desfășurat prin telefon sau prin teleconferință în termen de 10 zile după fiecare atac tratat. Vizita de după al doilea atac tratat cu medicamentul de studiu va fi, de asemenea, vizita de sfârșit de studiu.

Medicamentul de studiu și evaluările legate de studiu vor fi furnizate gratuit. Personalul de studiu va discuta cu participanții despre modul în care li se pot deconta alte cheltuieli legate de studiu, cum ar fi deplasarea și mesele.

După finalizarea RAPIDe-3 Study, participanții pot fi eligibili pentru a participa la un studiu-extensie în regim deschis (OLE), denumit RAPIDe-2 Study, pentru a continua administrarea de deucrictibant în mod gratuit pentru tratamentul atacurilor lor acute de AEE. Acest studiu OLE este planificat să continue până când se poate asigura disponibilitatea unei aprovizionării comerciale de deucrictibant sau alte mijloace de tratament continuu.

Găsiți un centru de studiu participant

Despre deucrictibant

Există o nevoie nesatisfăcută de medicamente orale care pot trata în mod eficace atacurile de AEE. În prezent, există două abordări privind gestionarea de AEE: tratamentul la cerere al atacurilor și prevenirea atacurilor cu terapie profilactică. Acest studiu explorează efectele clinice ale unui medicament investigațional oral pentru AEE, administrat la cerere.

La persoanele cu AEE-1/2, un nivel scăzut al inhibitorului C1 din sânge cauzează creșterea cantității dintr-o proteină numită bradikinină. Această creștere a bradikininei cauzează simptomele dureroase ale inflamărilor din AEE. Deucrictibant este conceput pentru a bloca efectele bradikininei și pentru a evita progresia simptomelor atacului și conduce la rezolvarea atacurilor.

Participanții vor fi randomizați pentru a li se administra deucrictibant și placebo în una dintre cele două ordini: deucrictibant pentru primul atac de AEE și placebo pentru al doilea atac sau placebo pentru primul atac de AEE și deucrictibant pentru al doilea atac de AEE. Un placebo este o substanță care arată ca deucrictibant, dar nu conține ingrediente active.

Centre de studiu active în prezent

Centre de studiu viitoare

Găsiți un centru de studiu participant

Vizualizați lista completă a locațiilor pentru a vedea dacă există un centru de studiu în apropierea dvs.

Centru(e) de cercetare participant(e)

Despre angioedemul ereditar

Angioedemul ereditar (AEE) este o afecțiune genetică rară, iar simptomele și frecvența atacurilor pot varia de la o persoană la alta. Unele persoane pot prezenta o erupție cutanată sau o senzație de furnicături într-o anumită zonă a corpului înainte de atacul de AEE. În general, atacurile de AEE cauzează umflarea pielii, a abdomenului și a gâtului.

Stresul sau traumatismele minore pot provoca un atac, dar umflarea apare adesea fără un factor declanșator cunoscut. AEE este adesea diagnosticat greșit inițial ca reacție alergică, dar medicamentele precum epinefrina, glucocorticoizii și antihistaminicele nu reduc umflarea asociată cu atacurile de AEE.

Referință: haei.org/hae

Întrebări frecvente

Studiile de cercetare clinică, numite și studii clinice, analizează un medicament sau dispozitiv medical investigațional pentru a vedea dacă este sigur, cum funcționează în organism și dacă funcționează pentru tratarea unei anumite boli. Studiile de cercetare clinică sunt desfășurate de medici care sunt responsabili pentru îngrijirea asociată studiului a participanților la studiu.

În majoritatea țărilor, autoritatea medicală de reglementare, cum ar fi Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din Statele Unite și Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) din Uniunea Europeană, solicită efectuarea mai multor faze de cercetare clinică pentru a înțelege mai bine eficacitatea și siguranța noilor medicamente investigaționale și a anumitor dispozitive medicale.

Studiile de cercetare clinică trebuie aprobate de o comisie instituțională de analiză (CIA) sau de o comisie de etică (CE). CIE/CE este un grup responsabil să se asigure că drepturile și bunăstarea participanților la studiu sunt respectate. În plus, fiecare participant la studiu este monitorizat prin teste și prin examene medicale asociate studiului înainte, în timpul și uneori chiar după studiu.

Participarea la orice studiu de cercetare clinică este complet voluntară și participanții pot alege să părăsească studiul în orice moment și din orice motiv. Înainte de a părăsi studiul, participanții trebuie să discute această decizie cu medicul de studiu, care le va oferi informații despre cum să facă acest lucru în siguranță.

Înainte ca o persoană să poată participa la RAPIDe-3 Study, aceasta va trebui mai întâi să participe la vizita (vizitele) de selecție pentru testele și evaluările inițiale, pentru a vedea dacă este eligibilă pentru participare. După ce au fost efectuate toate testele și evaluările necesare și dacă o persoană este eligibilă pentru participare, aceasta poate intra în studiu și i se poate administra medicamentul de studiu.

Durata participării la RAPIDe-3 Study va varia în funcție de cât timp durează ca un participant să manifeste și să trateze două atacuri AEE eligibile cu medicamentul de studiu.

Găsiți un centru de studiu participant