Egy szájon át alkalmazható, igény szerinti kezelés a HAE-rohamokra

A RAPIDe-3 Study-ba jelenleg olyan résztvevőket vonnak be, akiknél 1-es vagy 2-es típusú örökletes angioödémát (hereditary angioedema, HAE) diagnosztizáltak. A klinikai kutatási vizsgálatban egy kísérleti jellegű, igény szerinti szájon át alkalmazott kezelést értékelnek, amely segíthet azoknak, akiknél HAE miatti, duzzanattal járó rohamok lépnek fel.

Tudjon meg többet a vizsgálatról

Résztvevő vizsgálóhely keresése

A RAPIDe-3 Study célja

A RAPIDe-3 Study a deukriktibant nevű szájon át szedhető gyógyszer hatásosságát és biztonságosságát értékeli placebóval összehasonlítva a HAE-rohamok igény szerinti kezelésében.

Ki vehet részt?

Az alkalmas résztvevőknek meg kell felelniük az alábbi fő beválasztási kritériumoknak a RAPIDe-3 Study-ba való belépéshez:

  • Életkoruk 12 és 75 év között van
  • 1-es vagy 2-es típusú HAE megerősített diagnózisával rendelkeznek
  • Legalább két HAE-rohamuk volt az elmúlt három hónapban
  • Tapasztalattal rendelkeznek a HAE-rohamok igény szerinti kezelésénél a szokásosan alkalmazott kezelés terén

További alkalmassági kritériumok alkalmazhatók.

Tudnivalók a RAPIDe-3 Study-ról

A RAPIDe-3 Study-ban való részvétel időtartama változó az alapján, hogy meddig tart, amíg a résztvevőnél két minősítő HAE-roham jelentkezik, és azokat a vizsgálati készítménnyel (deukriktibant vagy placebo) kezelik. A részvétel a következő részekből áll:

Szűrés

A potenciális résztvevők szűrésen esnek át a vizsgálatra való alkalmasság megerősítése érdekében. Ezenkívül képzést kapnak a vizsgálat által biztosított kézi eszköz használatáról a HAE napló és az elektronikus beteg beszámolója szerinti kimeneteli (electronic patient-reported outcome, ePRO) kérdőívek kitöltéséhez.

1. napi vizit

Ha alkalmasnak bizonyulnak, a serdülő résztvevők ezen a viziten egy adag deukriktibantot kapnak rohammentes állapotukban, majd nyolc óra alatt többször vért vesznek annak ellenőrzésére, hogy a szervezetüket hogyan érinti az aktív vizsgálati készítmény. Mind a felnőtt, mind a serdülőkorú résztvevőket úgy randomizálják, hogy deukriktibantot kapjanak az első HAE-rohamra, és placebót kapjanak a másodikra, vagy placebót kapjanak az első HAE-rohamra és deukriktibantot a másodikra.

Kezelési fázis: két minősítő HAE-roham kezelése

A HAE-roham tüneteit tapasztalva a résztvevők konzultálnak vizsgálóorvosukkal, aki meghatározza, hogy a résztvevőnek be kell-e vennie a vizsgálati készítményt. Ha a roham kezelhető a vizsgálati készítménnyel, akkor a résztvevők egy sor kérdőívet töltenek ki kézi eszközükön a vizsgálati készítmény bevétele előtt és a kezelés után legfeljebb két napig különböző időpontokban. A kérdőívek kitöltése minden alkalommal körülbelül 2–3 percet vesz igénybe.

  • Utánkövetési vizitek az egyes kezelt HAE-rohamok után: A vizsgálati készítménnyel kezelt egyes HAE-rohamok után a résztvevők egy vizsgálati viziten vesznek részt egészségi állapotuk ellenőrzése céljából. Ezenkívül egy egyórás telefonos vagy telekonferenciás interjúra kerül sor az egyes kezelt rohamokat követő 10 napon belül. A vizsgálati készítménnyel kezelt második roham utáni vizit egyben a vizsgálatzáró vizit is lesz.

A vizsgálati készítményt és a vizsgálattal kapcsolatos értékeléseket ingyenesen biztosítjuk a résztvevőknek. A vizsgálati személyzet megbeszéli a résztvevőkkel, hogy az egyéb vizsgálattal kapcsolatos költségeket, például az utazás és étkezés költségét hogyan téríthetik meg nekik.

A RAPIDe-3 Study befejezése után a résztvevők alkalmasak lehetnek arra, hogy belépjenek a RAPIDe-2 Study nevű nyílt kiterjesztett (open-label extension, OLE) vizsgálatba, hogy továbbra is ingyenesen kapják a deukriktibantot az akut HAE-rohamjaik kezeléséhez. Ez az OLE vizsgálat a tervek szerint addig folytatódik, amíg a deukriktibant kereskedelmi forgalomba nem kerül, vagy más módon biztosítható a kezelés folytatása.

Résztvevő vizsgálóhely keresése

Tudnivalók a deukriktibantról

Kielégítetlen igény van a HAE-rohamok hatékony kezelésére szolgáló szájon át szedhető gyógyszerekre. Jelenleg két megközelítés létezik a HAE kezelésére: a rohamok igény szerinti kezelése és a rohamok megelőzése profilaktikus terápiával. Ez a vizsgálat egy szájon át szedhető, igény szerinti HAE vizsgálati gyógyszer klinikai hatásait tárja fel.

A HAE-1/2-ben szenvedőknél a C1-inhibitor alacsony szintje a vérben a bradikinin nevű fehérje megnövekedett mennyiségét okozza. A bradikinin ezen emelkedése a HAE-duzzanatok fájdalmas tüneteit okozza. A deukriktibant célja a bradikinin hatásainak blokkolása és a rohamtünetek progressziójának elkerülése, ami a rohamok rendeződéséhez vezet.

A résztvevőket úgy randomizálják, hogy deukriktibantot és placebót kapjanak két sorrend egyikében: deukriktibantot az első HAE-rohamra, és placebót a másodikra, vagy placebót kapjanak az első HAE-rohamra és deukriktibantot a másodikra. A placebo olyan anyag, amely ugyanúgy néz ki, mint a deukriktibant, de nem tartalmaz hatóanyagot.

Aktív vizsgálóhelyek helye

Jövőbeni vizsgálóhelyek helye

Résztvevő vizsgálóhely keresése

Tekintse meg a helyszínek teljes listáját, hogy megtudja, van-e vizsgálóhely az Ön közelében.

Résztvevő vizsgálóhely(ek)

Tudnivalók az örökletes angioödémáról

Az örökletes angioödéma (hereditary angioedema, HAE) egy ritka genetikai állapot, és a rohamok tünetei és gyakorisága egyénenként eltérő lehet. Néhány embernél kiütés vagy bizsergő érzés jelentkezhet a test egy bizonyos területén a HAE-roham előtt. A HAE rohamok általában a bőr, a has és a torok duzzanatát okozzák.

A kisebb stressz vagy trauma rohamot okozhat, de a duzzanat gyakran ismert kiváltó ok nélkül jelentkezik. A HAE-t kezdetben gyakran tévesen allergiás reakcióként diagnosztizálják, de az olyan gyógyszerek, mint az epinefrin, a glükokortikoidok és az antihisztaminok nem csökkentik a HAE-rohamokkal járó duzzanatot.

Hivatkozás: haei.org/hae

Gyakran ismételt kérdések (GYIK)

A klinikai kutatási vizsgálatok, más néven klinikai vizsgálatok egy vizsgálati készítményt vagy orvostechnikai eszközt vizsgálnak annak megállapítása érdekében, hogy biztonságos-e, hogyan fejti ki hatását a szervezetben, és hatásos-e egy adott betegség kezelésében. A klinikai kutatási vizsgálatokat a vizsgálati résztvevők vizsgálattal kapcsolatos ellátásáért felelős orvosok végzik.

A legtöbb országban a egészségügyi szabályozó hatóság, mint például az Egyesült Államokban az Élelmiszer- és Gyógyszerfelügyeleti Hatóság (Food and Drug Administration, FDA) és az Európai Unióban az Európai Gyógyszerügynökség (European Medicines Agency, EMA) megköveteli, hogy a klinikai vizsgálat több fázisát is elvégezzék az új vizsgálati készítmények és bizonyos orvostechnikai eszközök hatásosságának és biztonságosságának jobb megértése érdekében.

A klinikai kutatási vizsgálatokat egy intézményi felülvizsgáló testületnek (IFT) vagy az etikai bizottságnak (EB) jóvá kell hagynia. Az IFT/EB egy olyan testület, amely a vizsgálati résztvevők jogainak és jóllétének biztosításáért felelős. Ezenkívül minden vizsgálati résztvevőt figyelemmel kísérnek a vizsgálathoz kapcsolódó orvosi tesztekkel és vizsgálatokkal a vizsgálat előtt, alatt és néha még azt követően is.

Bármely klinikai kutatási vizsgálatban való részvétel teljesen önkéntes, és a résztvevők bármikor, bármilyen okból kiléphetnek a vizsgálatból. A vizsgálatból való kilépés előtt a résztvevőknek ezt a döntést meg kell beszélniük a vizsgálóorvossal, aki tájékoztatni fogja őket arról, hogy ezt hogyan tehetik meg biztonságosan.

Mielőtt részt vehetne az RAPIDe-3 Study-ban, először meg kell jelennie a szűrési vizit(ek)en az első tesztek és értékelések elvégzése céljából, hogy megállapítsák, alkalmas-e a részvételre. Miután az összes szükséges tesztet és értékelést elvégezték, és ha egy személy alkalmas a részvételre, beléphet a vizsgálatba, és megkaphatja a vizsgálati készítményt.

A RAPIDe-3 Study-ban való részvétel időtartama változó az alapján, hogy meddig tart, amíg két minősítő HAE-roham jelentkezik a résztvevőnél, és azokat a vizsgálati készítménnyel kezelik.

Résztvevő vizsgálóhely keresése