一種針對 HAE 發作而按需口服的治療藥物

RAPIDe-3 Study 目前正在招納經診斷患有 1 型或 2 型遺傳性血管性水腫（HAE）的參與者。本臨床研究正在評估一種研究性按需口服的治療藥物，該藥物可能造福因 HAE 引起腫脹發作的患者。

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RAPIDe-3 Study 的目的

本RAPIDe-3 研究正在評估一種稱為 deucrictibant 的口服藥物相較於安慰劑，用於按需治療 HAE 發作的療效和安全性。

誰可以參與

合格的參與者必須符合下列關鍵入選標準，方可加入 RAPIDe-3 Study：

  • 年齡介於 12 至 75 歲之間
  • 確診為 HAE-1/2
  • 過去三個月內曾有至少兩次 HAE 發作
  • 曾使用標準護理治療來管理針對 HAE 發作的按需治療

還有其他合格條件適用。

關於 RAPIDe-3 Study

參與 RAPIDe-3 Study 的時長將依據參與者經受及以研究藥物（deucrictibant 或安慰劑）治療兩次合條件的 HAE 發作用了多長時間而異。參與包含以下部分：

篩選

潛在的參與者將接受篩選以確認參與研究的資格。他們也將接受培訓來學會使用研究提供的手持裝置，以便填寫 HAE 日記和電子版患者報告結果（ePRO）問卷。

第 1 天就診

如果合格，青少年參與者將在非發作狀態下於此次就診時接受一劑 deucrictibant，隨後在接下來八小時內多次抽血以確認活性研究藥物對其身體有何影響。成人和青少年參與者都將獲隨機分配至以 deucrictibant 治療第一次 HAE 發作及以安慰劑治療第二次發作，或者是以安慰劑治療第一次 HAE 發作及以 deucrictibant 治療第二次發作。

治療期：治療兩次合條件的 HAE 發作

在出現 HAE 發作的症狀後，參與者將諮詢研究醫生，由其判定參與者是否應服用研究藥物。如果該發作可以使用研究藥物治療，參與者將在服用研究藥物之前，及在服用後的多個時間點（治療後最長兩天內），使用其手持裝置回答一系列問卷。每次填寫問卷用時約 2 至 3 分鐘。

  • 每次治療 HAE 發作後的跟進就診：每次以研究藥物治療過 HAE 後，參與者將進行研究就診以檢查其健康狀況。而且，每次治療發作後的 10 天內，將以電話或電話會議的方式進行一小時訪談。以研究藥物治療過第二次發作後的就診也將是研究結束就診。

研究藥物和研究相關評估將免費提供給參與者。研究團隊將與參與者討論如何報銷其他研究相關開支，例如交通費和餐費。

完成 RAPIDe-3 Study 後，參與者可能合資格參與一項開放標籤延伸（OLE）研究，也稱為 RAPIDe-2 Study，繼續免費接受 deucrictibant 以治療其急性 HAE 發作。這項 OLE 研究已計劃持續進行到 deucrictibant 可商業供應為止，或直到可提供其他持續治療方法為止。

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關於 deucrictibant

對於可有效治療 HAE 發作的口服藥物，目前尚有需求未得到滿足。目前有兩種管控 HAE 的方法：按需治療發作及使用預防性療法來預防發作。本研究正在探索一種試驗性按需口服 HAE 藥物的臨床效用。

HAE-1/2 患者血中的 C1-抑制物含量偏低，這會引致稱為緩激肽的蛋白質數量增多。緩激肽增多會引致 HAE 腫脹的疼痛症狀。Deucrictibant 旨在阻斷緩激肽的作用及避免發作症狀惡化，進而將發作消解。

參與者將獲隨機分配至以兩種順序之一來接受 deucrictibant 和安慰劑：以 deucrictibant 治療第一次 HAE 發作及以安慰劑治療第二次發作，或者是以安慰劑治療第一次 HAE 發作及以 deucrictibant 治療第二次發作。安慰劑是一種看起來像 deucrictibant 但不含活性成分的物質。

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關於遺傳性血管性水腫

遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見的遺傳病症，其發作的症狀和頻率可能因人而異。有些人在 HAE 發作前，會在身體特定部位出現皮疹或感到刺痛。一般情況下，HAE 發作會引致皮膚、腹部和喉嚨腫脹。

輕微的壓力或創傷可能引起發作，但腫脹經常會在並無已知觸發因素的情況下發生。HAE 經常在一開始被誤診為過敏反應，但腎上腺素、糖皮質素和抗組織胺等藥物無法減輕與 HAE 發作相關的腫脹。

參考資料：haei.org/hae

常見問題解答（FAQ）

臨床研究也稱為臨床試驗，旨在探索試驗性藥物或醫療器材，以了解其是否安全、其在體內如何起作用，以及其能否有效治療特定疾病。臨床研究是由負責研究參與者之研究相關護理的醫生執行。

在大多數國家，諸如美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐洲藥物管理局（EMA）等衛生監管機關會要求執行多個階段的臨床研究，以更好地了解試驗性新藥物和特定醫療器材的療效和安全性。

臨床研究必須得到機構審查委員會（IRB）或倫理委員會（EC）的批准才能進行。IRB/EC 是負責保障研究參與者權利和福祉的團體。此外，在研究之前、期間，且有時甚至在之後，會以研究相關醫療測試和檢查監測每位研究參與者。

參與任何臨床研究完全屬於自願性質，而且參與者可隨時出於任何原因而選擇退出研究。在退出研究之前，參與者應與研究醫生討論該決定，而研究醫生會告知他們如何安全退出。

在某人可參與 RAPIDe-3 Study之前，其首先需要參與進行初步測試和評估的篩選就診，以了解其是否合格參與。完成所有必要的測試和評估後，若該人合格參與，便有可能進入研究並接受研究藥物。

參與 RAPIDe-3 Study 的時長將依據參與者經受及以研究藥物治療兩次合條件的 HAE 發作用了多長時間而異。

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