Satu rawatan oral mengikut keperluan untuk serangan HAE

RAPIDe-3 Study sedang mendaftar peserta yang telah didiagnosis dengan angioedema keturunan (Hereditary Angioedema, HAE) jenis 1 atau 2. Kajian penyelidikan klinikal ini sedang menilai rawatan oral mengikut keperluan yang bersifat penyelidikan yang boleh membantu individu yang mengalami serangan bengkak akibat HAE.

Ketahui lebih lanjut tentang kajian

Cari tapak kajian yang mengambil bahagian

Tujuan RAPIDe-3 Study

RAPIDe-3 Study sedang menilai keberkesanan dan keselamatan ubat oral yang dipanggil deucrictibant berbanding dengan plasebo untuk rawatan mengikut keperluan terhadap serangan HAE.

Siapa yang boleh mengambil bahagian

Peserta yang layak hendaklah memenuhi kriteria kemasukan utama berikut untuk menyertai RAPIDe-3 Study:

  • Berumur antara 21 hingga 75 tahun
  • Mempunyai diagnosis HAE-1/2 yang disahkan
  • Pernah mengalami sekurang-kurangnya dua serangan HAE dalam tempoh tiga bulan yang lalu
  • Mempunyai pengalaman menggunakan rawatan standard penjagaan untuk mengurus rawatan mengikut keperluan terhadap serangan HAE

Kriteria kelayakan lain diguna pakai.

Latar Belakang RAPIDe-3 Study

Tempoh penyertaan dalam RAPIDe-3 Study akan berbeza-beza berdasarkan jumlah masa yang diambil oleh seseorang peserta untuk mengalami dan merawat dua serangan HAE yang layak dengan ubat kajian (sama ada deucrictibant atau plasebo). Penyertaan terdiri daripada bahagian berikut:

Penyaringan

Peserta yang berpotensi akan menjalani penyaringan bagi mengesahkan kelayakan menyertai kajian ini. Mereka juga akan menerima latihan tentang penggunaan peranti genggam yang disediakan kajian untuk melengkapkan diari HAE dan soal selidik hasil yang dilaporkan oleh pesakit secara elektronik (electronic Patient-Reported Outcome, ePRO).

Lawatan Hari 1

Jika layak, peserta remaja akan mendapat satu dos deucrictibant pada lawatan ini semasa dalam keadaan tiada serangan, diikuti dengan beberapa pengambilan darah dalam tempoh lapan jam bagi memeriksa bagaimana tubuh mereka dipengaruhi oleh ubat kajian aktif. Kedua-dua peserta dewasa dan remaja akan ditetapkan secara rawak untuk menerima deucrictibant terhadap serangan HAE pertama dan plasebo bagi serangan kedua atau plasebo terhadap serangan HAE pertama dan deucrictibant bagi serangan kedua.

Fasa rawatan: rawatan dua serangan HAE yang layak

Apabila mengalami simptom serangan HAE, peserta perlu memaklumkan doktor kajian mereka yang akan menentukan sama ada peserta perlu mengambil ubat kajian. Jika serangan boleh dirawat dengan ubat kajian, peserta akan menjawab satu siri soal selidik pada peranti genggam mereka sebelum mengambil ubat kajian dan pada beberapa titik masa selepas itu, sehingga dua hari selepas rawatan. Ini akan mengambil masa kira-kira 2 hingga 3 minit untuk melengkapkannya setiap kali.

  • Lawatan susulan selepas setiap serangan HAE dirawat: Selepas setiap serangan HAE yang dirawat dengan ubat kajian, peserta perlu menjalani lawatan kajian bagi memeriksa kesihatan mereka. Selain itu, satu sesi temu bual selama satu jam akan dijalankan melalui telefon atau telesidang dalam tempoh 10 hari selepas setiap serangan yang dirawat. Lawatan selepas serangan kedua yang dirawat dengan ubat kajian juga akan menjadi lawatan akhir kajian.

Ubat kajian dan penilaian berkaitan kajian akan diberikan secara percuma kepada peserta. Pasukan kajian akan berbincang dengan peserta tentang cara pembayaran balik untuk perbelanjaan lain yang berkaitan dengan kajian ini, seperti perjalanan dan makanan.

Selepas menyempurnakan RAPIDe-3 Study, peserta mungkin layak menyertai kajian pelanjutan label terbuka (Open-label Extension, OLE), yang dinamakan RAPIDe-2 Study, untuk meneruskan pengambilan deucrictibant bagi merawat serangan HAE akut mereka tanpa sebarang kos. Kajian OLE ini dirancang untuk diteruskan sehingga deucrictibant boleh didapati secara komersial atau kaedah rawatan berterusan yang lain boleh diberikan.

Cari tapak kajian yang mengambil bahagian

Perihalan deucrictibant

Terdapat keperluan yang tidak dipenuhi untuk ubat oral yang boleh merawat serangan HAE dengan berkesan. Pada masa ini terdapat dua pendekatan untuk pengurusan HAE: rawatan mengikut keperluan terhadap serangan dan pencegahan serangan dengan terapi profilaktik. Kajian ini sedang meneliti kesan klinikal ubat oral mengikut keperluan HAE yang bersifat penyelidikan.

Pada penghidap HAE-1/2, tahap perencat C1 yang rendah dalam darah menyebabkan peningkatan jumlah sejenis protein yang dipanggil bradikinin. Peningkatan bradikinin ini menyebabkan simptom pembengkakan HAE yang menyakitkan. Deucrictibant direka untuk menyekat kesan bradikinin dan mencegah perkembangan simptom serangan, dan seterusnya menyembuhkan serangan.

Peserta akan ditetapkan secara rawak untuk menerima deucrictibant dan plasebo dalam salah satu daripada dua aturan rawatan ini: deucrictibant terhadap serangan HAE pertama dan plasebo bagi serangan kedua atau plasebo terhadap serangan HAE pertama dan deucrictibant bagi serangan kedua. Plasebo ialah bahan yang kelihatan seperti deucrictibant tetapi tidak mengandungi bahan aktif.

Lokasi tapak kajian aktif

Lokasi tapak kajian masa hadapan

Cari tapak kajian yang mengambil bahagian

Lihat senarai penuh lokasi untuk mencari sama ada terdapat tapak kajian berhampiran anda.

Tapak penyelidikan yang mengambil bahagian

Latar Belakang angioedema keturunan

Angioedema keturunan (HAE) ialah keadaan genetik yang jarang berlaku, dan simptom dan kekerapan serangan mungkin berbeza-beza antara individu. Sesetengah orang mungkin mengalami ruam atau mengalami sensasi kesemutan di kawasan tertentu badan sebelum serangan HAE mereka. Secara amnya, serangan HAE menyebabkan bengkak pada kulit, abdomen dan tekak.

Tekanan atau trauma kecil boleh menyebabkan serangan, tetapi bengkak sering berlaku tanpa pencetus yang diketahui. Seringkali pada awalnya, HAE salah didiagnosis sebagai tindak balas alahan, tetapi ubat-ubatan seperti epinefrin, glukokortikoid dan antihistamin tidak mengurangkan bengkak yang dikaitkan dengan serangan HAE.

Rujukan: haei.org/hae

Soalan lazim (Frequently Asked Questions, FAQs)

Kajian penyelidikan klinikal, juga dipanggil percubaan klinikal, mengkaji ubat penyelidikan atau peralatan perubatan untuk meneliti aspek keselamatan, mekanisme tindakannya dalam badan, dan keberkesanannya dalam merawat penyakit tertentu. Kajian penyelidikan klinikal dijalankan oleh doktor yang bertanggungjawab terhadap penjagaan berkaitan kajian bagi peserta kajian.

Di kebanyakan negara, pihak berkuasa peraturan kesihatan, seperti Pentadbiran Makanan dan Ubat (Food and Drug Administration, FDA) di Amerika Syarikat dan Agensi Ubat Eropah (European Medicines Agency, EMA) di Kesatuan Eropah, menghendaki beberapa fasa penyelidikan klinikal dilakukan untuk lebih memahami keberkesanan dan keselamatan ubat penyelidikan baharu dan peralatan perubatan tertentu.

Kajian penyelidikan klinikal hendaklah diluluskan oleh lembaga semakan institusi (Institutional Review Board, IRB) atau jawatankuasa etika (Ethics Committee, EC). IRB/EC ialah kumpulan yang bertanggungjawab untuk menjamin hak dan kesejahteraan peserta kajian. Selain itu, setiap peserta kajian dipantau dengan ujian dan pemeriksaan perubatan berkaitan kajian sebelum, semasa, dan kadangkala selepas kajian.

Penyertaan dalam mana-mana kajian penyelidikan klinikal adalah secara sukarela sepenuhnya dan anda boleh menarik diri daripada kajian tersebut pada bila-bila masa atas apa jua sebab. Sebelum menarik diri daripada kajian, peserta harus membincangkan keputusan ini dengan doktor kajian yang akan memberi mereka maklumat tentang cara meninggalkan kajian ini dengan selamat.

Sebelum seseorang individu boleh mengambil bahagian dalam RAPIDe-3 Study, mereka perlu menghadiri lawatan penyaringan untuk menjalani ujian dan penilaian awal yang menentukan sama ada mereka layak menyertai kajian atau tidak. Selepas semua ujian dan penilaian yang diperlukan telah selesai dijalankan, dan jika seseorang individu layak untuk menyertai, mereka boleh memasuki kajian dan menerima ubat kajian.

Tempoh penyertaan dalam RAPIDe-3 Study akan berbeza-beza berdasarkan jumlah masa yang diambil oleh seseorang peserta untuk mengalami dan merawat dua serangan HAE yang layak dengan ubat kajian.

Cari tapak kajian yang mengambil bahagian