HAE 발작에 대한 단일 경구 주문형 치료법

RAPIDe-3 Study는 현재 유전성 혈관부종(HAE) 제1형 또는 제2형 진단을 받은 참여자들을 등록하고 있습니다. 이 임상시험은 HAE로 인한 부종 발작을 경험하는 사람들을 도울 수 있는 임상시험용 경구 주문형 치료법을 평가하고 있습니다.

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RAPIDe-3 Study의 목적

RAPIDe-3 Study는 HAE 발작의 주문형 치료법으로 위약과 비교하여 deucrictibant라는 경구약의 유효성 및 안전성을 평가하고 있습니다.

누가 참여할 수 있습니까

적합한 참여자들은 RAPIDe-3 Study에 참여하기 위해 다음 주요 선정 기준을 반드시 충족해야 합니다:

  • 만 12~75세
  • HAE-1/2 진단이 확진된 경우
  • 지난 3개월 내에 최소 두 번의 HAE 발작을 경험한 경우
  • HAE 발작에 대한 주문형 치료법을 관리하기 위해 표준 치료를 사용한 경험이 있음

기타 적합성 기준이 적용됩니다.

RAPIDe-3 Study에 대해

RAPIDe-3 Study 참여는 참여자가 두 번의 적격한 HAE 발작을 경험하고 시험약(deucrictibant 또는 위약)으로 치료하는 데 걸리는 기간에 따라 다를 것입니다. 참여는 다음 파트로 구성됩니다:

스크리닝

잠재적 참여자들은 임상시험 적합성을 확인하기 위해 스크리닝을 받을 것입니다. 그들은 또한 HAE 일지와 전자 환자 결과 보고(ePRO) 설문지를 작성하기 위해 임상시험에서 제공한 휴대용 기기 사용에 대한 교육을 받을 것입니다.

제1일 방문

적합한 경우, 청소년 참여자들은 이 방문에서 발작이 없는 상태에 있는 동안 1회 용량의 deucrictibant를 투여받은 후, 활성 시험약이 신체에 어떤 영향을 미치는지 확인하기 위해 8시간에 걸쳐 여러 번 혈액을 채취하게 될 것입니다. 성인 및 청소년 참여자들 모두 첫 번째 HAE 발작에는 deucrictibant를 받고 두 번째 HAE 발작에는 위약을 받거나, 첫 번째 HAE 발작에는 위약을 받고 두 번째 HAE 발작에는 deucrictibant를 받도록 무작위배정될 것입니다.

치료 단계: 두 번의 적격한 HAE 발작의 치료

HAE 발작의 증상을 경험하는 경우, 참여자들은 그들의 임상시험 의사와 상의하고, 임상시험 의사는 참여자가 시험약을 복용해야 하는지 여부를 결정할 것입니다. 발작이 시험약으로 치료될 수 있는 경우, 참여자들은 시험약을 복용하기 전 및 이후 치료 후 최대 2일까지, 다양한 시점에 휴대용 기기의 일련의 설문지에 답변할 것입니다. 설문지는 매번 작성하는 데 약 2~3분이 소요될 것입니다.

  • 각 치료 HAE 발작 후 추적관찰 방문: 시험약으로 치료받은 각 HAE 발작 후, 참여자들은 건강을 확인하기 위해 임상시험 방문을 하게 될 것입니다. 또한, 각 치료된 발작 후 10일 이내에 전화 또는 화상회의로 1시간 인터뷰가 실시될 것입니다. 시험약으로 치료한 두 번째 발작 후 방문은 임상시험 종료 방문도 될 것입니다.

시험약 및 임상시험 관련 평가는 참여자들에게 무료로 제공될 것입니다. 연구진은 참여자들과 교통비 및 식사와 같은 기타 임상시험 관련 비용에 대해 어떻게 환급받을 수 있는지 상의할 것입니다.

RAPIDe-3 Study를 완료한 후, 참여자들은 RAPIDe-2 Study라고 하는 공개 연장(OLE) 임상시험에 참여하여, 급성 HAE 발작을 치료하기 위한 deucrictibant를 무료로 계속 받을 수 있습니다. 이 OLE 임상시험은 시판되는 deucrictibant가 공급될 때까지 또는 다른 지속적인 치료 수단이 제공될 때까지 계속될 계획입니다.

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deucrictibant에 대해

HAE 발작을 효과적으로 치료할 수 있는 경구약에 대한 충족되지 않은 요구가 존재합니다. 현재 HAE 관리에 대한 두 가지 접근법이 있습니다: 발작의 주문형 치료법 및 예방적 요법으로 발작 예방. 이 임상시험은 임상시험용 경구 주문형 HAE 의약품의 임상 효과를 탐색하고 있습니다.

HAE-1/2가 있는 사람들에서, 낮은 수치의 혈액 내 C1-inhibitor는 브라디키닌이라는 단백질 양의 증가를 유발합니다. 이러한 브라디키닌의 증가는 HAE 부종이라는 고통스러운 증상을 유발합니다. deucrictibant는 브라디키닌의 효과를 차단하고 발작 증상의 진행을 피하도록 설계되었으며, 이는 발작의 해소로 이어집니다.

참여자들은 두 가지 순서 중 하나로 deucrictibant와 위약을 받도록 무작위로 배정될 것입니다: 첫 번째 HAE 발작에는 deucrictibant를 받고 두 번째 HAE 발작에는 위약을 받거나, 첫 번째 HAE 발작에는 위약을 받고 두 번째 HAE 발작에는 deucrictibant를 받습니다. 위약은 deucrictibant처럼 보이지만 활성 성분이 들어 있지 않은 물질입니다.

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유전성 혈관부종에 대해

유전성 혈관부종(HAE)은 희귀한 유전 질환이며, 발작의 증상과 빈도는 사람마다 다를 수 있습니다. 어떤 사람들은 HAE 발작 전에 신체의 특정 부위에 발진이 생기거나 얼얼한 느낌을 경험할 수도 있습니다. 일반적으로, HAE 발작은 피부, 복부, 및 인후의 부기를 유발합니다.

경미한 스트레스나 외상은 발작을 유발할 수 있지만, 부기는 알려진 유발 요인 없이 발생하는 경우가 많습니다. HAE는 초기에 알레르기 반응으로 잘못 진단되는 경우가 많지만, 에피네프린, 글루코코르티코이드, 및 항히스타민제와 같은 의약품은 HAE 발작과 관련된 부기를 감소시키지 않습니다.

참조: haei.org/hae

자주 묻는 질문(FAQ)

임상 시험이라고도 불리는 임상 연구는 임상시험용 의약품이나 의료 기기가 안전한지, 신체에서 어떻게 작용하는지, 그리도 특정 질병을 치료하는 데 효과가 있는지 알아보는 것입니다. 임상 연구는 임상시험 참여자들의 임상시험과 관련된 치료에 책임이 있는 의사들에 의해 실시됩니다.

미국 식품의약청(FDA) 및 유럽 연합의 유럽의약품청(EMA)과 같은, 대부분의 국가의 규제 보건당국에서는 새로운 임상시험용 의약품과 특정 의료기기의 유효성 및 안전성을 보다 잘 이해하기 위해 여러 단계의 임상시험을 수행할 것을 요구합니다.

임상 연구는 임상시험 심사위원회(IRB) 또는 윤리위원회(EC)의 승인을 반드시 받아야 합니다. IRB/EC는 임상시험 참여자의 권리 및 복지를 보호할 책임이 있는 그룹입니다. 이외에도, 모든 임상시험 참여자는 임상시험 전, 임상시험 중, 그리고 때로는 임상시험 후에도, 임상시험과 관련된 의학적 검사 및 검진을 통해 모니터링을 받습니다.

모든 임상 연구 참여는 전적으로 자발적이며, 참여자들은 언제든지 어떤 이유로든 임상시험 참여를 중단하기로 선택할 수 있습니다. 임상시험 참여를 중단하기 전에, 참여자들은 임상시험 의사와 이 결정에 대해 상의해야 하며, 임상시험 의사는 이를 안전하게 수행하는 방법에 대한 정보를 제공할 것입니다.

RAPIDe-3 Study에 참여할 수 있으려면, 먼저 참여에 적합한지 알아보는 초기 검사 및 평가를 위한 스크리닝 방문(들)에 참여해야 할 것입니다. 필요한 모든 검사 및 평가가 완료된 후, 참여할 자격이 있는 개인의 경우, 임상시험에 참여하여 시험약을 받을 수 있습니다.

RAPIDe-3 Study 참여는 참여자가 시험약으로 두 번의 적격한 HAE 발작을 경험하고 치료하는 데 걸리는 기간에 따라 다를 것입니다.

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