对于医生

研究目的

RAPIDe-3 Study 正在评估一种名为 deucrictibant 的口服研究药物与安慰剂相比，在按需治疗因 C-1-esterase 抑制剂（C1-INH）缺乏症（1 型或 2 型）引起的 HAE 患者的血管性水肿发作方面的有效性和安全性。

研究时间

参与 RAPIDe-3 Study 的时间长短将取决于参加者经历两次符合资格的 HAE 发作并使用研究药物进行治疗所需的时间。其中包括筛选期、第 1 天就诊、发作治疗期和首次符合资格的 HAE 发作的随访就诊，以及第二次符合资格的 HAE 发作后的研究结束就诊。参加者将在研究诊所接受部分就诊，其他就诊则可能通过远程方式进行（如适用且当地法规允许）。

在每次使用研究药物治疗 HAE 发作几天后，参加者将被要求参加访谈，访谈通过电话或电话会议（使用 Webex 等在线通信平台）进行，以对参加者更方便的方式为准。

每次访谈大约持续 1 小时。

关于 deucrictibant

对能有效治疗 HAE 发作的口服药物的需求尚未得到满足。目前治疗 HAE 有两种方法：急性（按需）治疗发作和通过预防性治疗预防发作。这项研究正在探索一种按需口服 HAE 药物的临床效果。

大多数 HAE 患者的 C1 抑制剂（C1-INH）基因存在缺陷，导致缓激肽-激肽系统被激活并释放缓激肽。Deucrictibant 是缓激肽 B2 受体拮抗剂。它通过缓激肽 B2 受体抑制缓激肽信号传导，有望减轻 HAE 急性发作的体征和症状。

参加者将按 2 种顺序中的 1 种随机接受 deucrictibant 和安慰剂：其中一组将先服用 deucrictibant 治疗第一次 HAE 发作，然后服用安慰剂治疗第二次 HAE 发作；另一组将先服用安慰剂，然后服用 deucrictibant。如果研究药物不能充分缓解 HAE 发作时的症状，受试者可以服用第二剂研究药物。如果服用第二剂研究药物后症状仍未缓解，参加者可使用自己处方的 HAE 药物或研究提供的 icatibant。

主要资格标准

纳入标准

  • 筛选时年龄在 21 岁至 75 岁之间的男性或女性患者
  • HAE-1/2 的诊断
  • 筛选前 3 个月至少有 2 次 HAE 发作史
  • 利用标准治疗方法有效管理 HAE 发作的按需治疗的经验
  • 以下其一：
    • 在筛选就诊前至少 6 个月，使用以下 1 种针对 HAE 的药物进行稳定剂量和治疗方案的长期预防性疗法：血浆衍生的 C1-INH、每天 ≤ 200 mg 的 danazol、抗纤溶药物、berotralstat 或 lanadelumab，并打算在研究持续期间保持相同剂量

      或

    • 仅接受按需治疗，并且在筛选就诊前以下的持续期间内未使用长期预防性治疗，如下所示：
      • 血浆衍生的 C1-INH、berotralstat、抗纤溶药物或减毒雄激素至少 2 周
      • Lanadelumab 至少 10 周
  • 能够在无人协助的情况下，使用电子设备记录电子 HAE 日记和 ePRO 数据
  • 有生育能力的女性参加者（或在研究期间有生育能力的女性参加者）必须同意方案规定的妊娠测试和避孕要求

排除标准

  • 任何除 HAE-1/2 以外的血管性水肿诊断
  • 任何临床症状明显的合并症或全身功能障碍（如心血管、胃肠道、肾脏、神经系统、呼吸系统），且研究者认为会影响参加者的安全或参与研究的能力。
  • 在过去 30 天内或随机化时的 5 个半衰期内（以时间较长者为准），同时使用 CYP3A4 的强抑制剂/诱导剂且具有全身吸收作用的药物，如克拉霉素、伊曲康唑、酮康唑和利托那韦
  • 在随机分组前的过去 30 天内使用减毒雄激素进行短期预防
  • 任何怀孕、计划怀孕或正在哺乳的女性

适用其他纳入和排除标准。欲了解更多信息，请访问 ClinicalTrials.gov (NCT06343779)。

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