供醫生參考

研究目的

RAPIDe-3 Study 正在評估一種名為 deucrictibant 的口服研究藥物相較於安慰劑，作為血管性水腫發作的按需治療藥物，用於因 C-1-酯酶抑制物（C1-INH）缺乏（1 型或 2 型）而引起 HAE 的參與者中的療效和安全性。

研究期

參與 RAPIDe-3 Study 的時長將依據參與者經受及以研究藥物治療 2 次合條件的 HAE 發作用了多長時間而異。這包括篩選期、第 1 天就診、針對第一次合條件 HAE 發作的治療期及跟進就診，以及第二次合條件 HAE 發作後進行的研究結束就診。參與者將在研究診所進行一些研究中心就診，而其他就診可以遠距進行（如果適用而且當地法規允許）。

每次以研究藥物治療 HAE 發作後幾天，參與者將需要透過電話或電話會議（使用網上通訊平台，例如 Webex）參與一次訪談，具體視哪種方式對參與者較為方便而定。

每次訪談將持續約 1 小時。

關於 deucrictibant

對於可有效治療 HAE 發作的口服藥物，目前尚有需求未得到滿足。目前有 2 種管控 HAE 的方法：急性（按需）治療發作及使用預防性療法來預防發作。本研究正在探索一種試驗性按需口服 HAE 藥物的臨床效用。

大多數 HAE 患者的 C1-抑制物（C1-INH）基因存在缺陷，導致激肽釋放酶系統活化並釋放出緩激肽。Deucrictibant 是一種針對緩激肽 B2 受體的拮抗劑。預期可透過抑制經由緩激肽 B2 受體傳導的緩激肽訊息來減少急性 HAE 發作的徵象和症狀。

參與者將獲隨機分配至以二種順序之一來接受 deucrictibant 和安慰劑：一組將先以 deucrictibant 治療第一次 HAE 發作，接著以安慰劑治療第二次 HAE 發作，而另一組則將先接受安慰劑，再接受 deucrictibant。如果研究藥物在 HAE 發作期間無法充分緩解症狀，參與者可能要服用第二劑研究藥物。若在服用第二劑研究藥物後仍未緩解症狀，參與者可使用自己的 HAE 處方藥或由研究提供的 icatibant。

關鍵的合格條件

納入條件

  • 篩選時年齡介於 12 至 75 歲的男性或女性患者
  • HAE-1/2 的診斷
  • 篩選前 3 個月內至少有 2 次 HAE 發作的病史
  • 曾使用標準護理治療來有效管理針對 HAE 發作的按需治療
  • 以下任何一項：
    • 正在以穩定的劑量和療程接受長期預防性治療，並使用以下 1 種對症治療 HAE 的藥物：血漿衍生型 C1-INH、每天 ≤ 200 毫克的 danazol、抗纖維蛋白溶解劑、berotralstat 或 lanadelumab，他們必須在篩選就診前已使用至少 6 個月，而且有意在本研究期間維持相同劑量

      或者

    • 在篩選就診前的以下時間內，僅接受了按需治療且未使用長期預防性治療，具體如下：
      • 血漿衍生型 C1-INH、berotralstat、抗纖維蛋白溶解劑，或活性減弱的雄激素至少 2 週
      • Lanadelumab 至少 10 週
  • 能夠無需他人協助而使用電子裝置記錄電子版 HAE 日記和 ePRO 資料
  • 有生育能力的女性參與者（或在研究期間會轉成有生育能力者）必須同意遵循研究方案規定的驗孕和避孕要求

排除條件

  • HAE-1/2 以外的任何血管性水腫診斷
  • 有任何臨床上顯著的共存病症或全身性功能障礙（例如：心血管、胃腸道、腎臟、神經、呼吸），經研究醫生認定為會影響參與者的安全或妨礙其參與本研究的能力
  • 在隨機分配前 30 天內或 5 個半衰期內（以較長者為準），使用屬於 CYP3A4 強效抑制劑/誘導劑、能全身吸收的併用藥物，例如 clarithromycin、itraconazole、ketoconazole 和 ritonavir
  • 在隨機分配前 30 天內，使用減毒雄性素進行短期預防
  • 任何已懷孕、計劃懷孕或正在母乳餵哺的女性

其他納入和排除條件 更多資訊請瀏覽 ClinicalTrials.gov（NCT06343779）。

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