의사용

임상시험 목적

RAPIDe-3 Study는C-1-esterase 억제제(C1-INH) 결핍(제1형 또는 제2형)으로 인한 HAE가 있는 참여자들에서, 혈관부종 발작의 주문형 치료법에 대해 위약과 비교하여 deucrictibant라는 경구 시험약의 유효성 및 안전성을 평가하고 있습니다.

임상시험 기간

RAPIDe-3 Study 참여는 참여자가 시험약으로 2회의 적격한 HAE 발작을 경험하고 치료하는 데 걸리는 기간에 따라 다를 것입니다. 여기에는 스크리닝 기간, 첫 번째 적격한 HAE 발작에 대한 추적관찰 방문이 있는 발작 치료 단계인 제1일 방문, 및 두 번째 적격한 HAE 발작 후의 임상시험 종료 방문이 포함됩니다. 참여자는 몇 번은 임상시험 클리닉 현장을 방문하게 되며, 다른 방문은 원격으로 수행될 수도 있습니다(해당되는 경우 및 현지 규정에 따라 허용되는 경우).

각 HAE 발작이 시험약으로 치료된 후 며칠이 경과한 후, 참여자들은 전화 또는 원격 회의(Webex와 같은 온라인 커뮤니케이션 플랫폼 사용) 중, 더 편리한 방식으로 진행되는 인터뷰에 참여해야 할 것입니다.

각 인터뷰는 약 1시간 동안 지속될 것입니다.

deucrictibant에 대해

HAE 발작을 효과적으로 치료할 수 있는 경구약에 대한 충족되지 않은 요구가 존재합니다. HAE 관리에는 현재 2가지 접근법이 있습니다: 발작의 급성(주문형) 치료 및 예방 요법을 통한 발작 예방. 이 임상시험은 임상시험용 경구 주문형 HAE 의약품의 임상 효과를 탐색하고 있습니다.

HAE가 있는 대부분의 환자들은 C1 억제제(C1-INH) 유전자에 결함이 있어 칼리크레인-키닌 시스템이 활성화되고 브라디키닌이 방출됩니다. Deucrictibant는 브라디키닌 B2 수용체 대항제입니다. 이는 브라디키닌 B2 수용체를 통한 브라디키닌 신호 전달을 억제함으로써 급성 HAE 발작의 징후 및 증상을 감소시킬 것으로 예상됩니다.

참여자들은 2가지 순서 중 하나로 deucrictibant를 받도록 무작위배정될 것입니다: 1군은 첫 번째 HAE 발작을 치료하기 위해 먼저 deucrictibant를 받고 그러고 나서 두 번째 HAE 발작을 치료하기 위해 위약을 받을 것입니다. 그리고 다른 군은 위약을 먼저 받고 그러고 나서 deucrictibant를 받을 것입니다. HAE 발작 동안 시험약으로 증상이 충분히 호전되지 않는 경우, 참여자는 시험약의 두 번째 용량을 복용할 수 있습니다. 두 번째 시험약 투여 후에도 여전히 증상이 호전되지 않는 경우, 참여자들은 자신이 처방한 HAE 약물 또는 임상시험에서 제공한 icatibant를 사용할 수 있습니다.

주요 적합성 기준

선정 기준

  • 스크리닝 시 만 12~75세의 남성 또는 여성 환자들
  • HAE-1/2 진단
  • 스크리닝 3개월 전 최소 2건의 HAE 발작 병력
  • HAE 발작에 대한 주문형 치료법을 효과적으로 관리하기 위한 표준치료 사용 경험
  • 다음 중 하나에 해당:
    • HAE용으로 표시된 다음 약물(혈장 유래 C1-INH, 일일 200mg 이하의 danazol, 항섬유소용해제, berotralstat, 또는 lanadelumab) 중 하나로 스크리닝 방문 전 최소 6개월 동안 안정적 용량 및 장기 예방 요법을 받고 있고 임상시험 기간 동안 동일한 용량을 유지할 의향

      또는

    • 주문형 치료만 받고 있으며 스크리닝 방문 전 아래 명시된 기간 동안 장기 예방 요법을 받지 않음
      • 최소 2주 동안 혈장 유래 C1-INH, berotralstat, 항섬유소용해제 또는 안드로겐 약화제
      • 최소 10주 동안 lanadelumab
  • 도움 없이, 전자 기기를 사용하여, 전자 HAE 일지 및 ePRO 데이터를 기록할 수 있음
  • 가임 여성 참여자들(또는 임상시험 기간 동안 가임 여성이 되는)은 임상시험 계획서에 명시된 임신검사 및 피임 요건에 반드시 동의해야 합니다

제외 기준

  • HAE-1/2 이외의 혈관부종 진단
  • 시험자가 판단하기에 참여자의 안전 또는 임상시험 참여 능력을 방해할 일체의 임상적으로 유의한 동반 질환 또는 전신 기능 장애(예: 심혈관, 위장관, 신장, 신경학적, 호흡기계)
  • 무작위배정 시점으로부터 지난 30일 또는 5번의 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에, clarithromycin, itraconazole, ketoconazole, 및 ritonavir와 같은, CYP3A4의 강력한 억제제/유도제인 전신 흡수가 가능한 병용 의약품 사용
  • 무작위배정 전 지난 30일 이내에 단기 예방을 위한 안드로겐 약화제 사용
  • 임신 중이거나, 임신할 계획이 있거나, 모유 수유 중인 모든 여성

기타 선정 및 제외 기준이 적용됩니다. 추가 정보는, ClinicalTrials.gov(NCT06343779)을
방문하십시오.

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