Para médicos

Propósito del estudio

El RAPIDe-3 Study evalúa la eficacia y la seguridad de un fármaco del estudio administrado por vía oral, llamado deucrictibant, en comparación con un placebo para el tratamiento a demanda de los ataques de angioedema en participantes con AEH debido a la deficiencia del inhibidor de la esterasa C1 (C1-INH) (tipo 1 o tipo 2).

Períodos del estudio

La duración de la participación en el RAPIDe-3 Study variará en función del tiempo que tarde un participante en experimentar y tratar 2 ataques de AEH para valoración con el fármaco del estudio. Esto incluye un período de selección, una visita del día 1, una fase de tratamiento de un ataque con una visita de seguimiento para el primer ataque de AEH para valoración y una visita de fin del estudio después de un segundo ataque de AEH para valoración. Los participantes acudirán a algunas visitas al centro en la clínica del estudio, mientras que otras pueden realizarse de forma remota (cuando corresponda y lo permitan las normativas locales).

Unos días después de que cada ataque de AEH se trate con el fármaco del estudio, los participantes deberán tener en una entrevista realizada por teléfono o por teleconferencia (mediante una plataforma de comunicación en línea como Webex), lo que sea más conveniente para el participante.

Cada entrevista durará aproximadamente 1 hora.

Acerca de deucrictibant

Existe una necesidad no cubierta de medicamentos orales que puedan tratar eficazmente los ataques de AEH. Actualmente existen 2 enfoques para el control del AEH: el tratamiento agudo (a demanda) de los ataques y la prevención de estos con tratamiento profiláctico. Este estudio explora los efectos clínicos de un medicamento oral a demanda en investigación para el AEH.

La mayoría de los pacientes con AEH tienen un defecto en el gen inhibidor del C1 (C1-INH) que provoca la activación del sistema calicreína–cinina y la liberación de bradicinina. El deucrictibant es un antagonista del receptor B2 de la bradicinina. Se espera que reduzca los signos y síntomas de los ataques agudos de AEH al inhibir la señalización de la bradicinina a través del receptor B2 de la bradicinina.

Los participantes serán aleatorizados para recibir deucrictibant y un placebo en 1 de 2 formas: el grupo 1 recibirá deucrictibant para el primer ataque de AEH y el placebo para el segundo, y el grupo 2 recibirá primero el placebo y luego, deucrictibant. Si el fármaco del estudio no proporciona alivio suficiente para los síntomas durante un ataque de AEH, el participante puede tomar una segunda dosis del fármaco del estudio. Si aún no hay alivio de los síntomas después de la segunda dosis del fármaco del estudio, los participantes pueden usar su propio medicamento recetado para el AEH o el icatibant proporcionado por el estudio.

Criterios clave de elegibilidad

Criterios de inclusión

  • Pacientes de sexo masculino o femenino de entre 12 y 75 años al momento de la selección.
  • Diagnóstico de AEH-1/2.
  • Antecedentes de al menos 2 ataques de AEH 3 meses antes de la selección.
  • Experiencia en el uso del tratamiento del estándar de atención para el control efectivo del tratamiento a demanda de los ataques de AEH.
  • Ya sea que el paciente:
    • Reciba una dosis y un régimen estables de tratamiento profiláctico a largo plazo con 1 de los siguientes medicamentos indicados para el AEH: C1-INH derivado del plasma, danazol a ≤ 200 mg por día, antifibrinolíticos, berotralstat o lanadelumab, durante al menos 6 meses antes de la visita de selección, y tenga intención de seguir recibiendo la misma dosis durante todo el estudio.

      O BIEN

    • Reciba solo tratamiento a demanda y no haya recibido ningún tratamiento profiláctico a largo plazo durante los siguientes períodos antes de la visita de selección, como se especifica a continuación:
      • C1-INH derivado del plasma, berotralstat, antifibrinolíticos o andrógenos atenuados durante al menos 2 semanas;
      • lanadelumab durante al menos 10 semanas.
  • Capacidad de registrar, sin ayuda, datos del diario electrónico del AEH y de ePRO mediante un dispositivo electrónico.
  • Las participantes de sexo femenino en edad fértil (o que se conviertan en mujeres en edad fértil durante el estudio) deben aceptar los requisitos sobre los anticonceptivos y las pruebas de embarazo específicos del estudio.

Criterios de exclusión

  • Cualquier diagnóstico de angioedema que no sea AEH-1/2.
  • Cualquier comorbilidad o disfunción sistémica clínicamente significativa (p. ej., cardiovascular, gastrointestinal, renal, neurológica, respiratoria) que, en opinión del investigador, pudiera interferir con la seguridad o la capacidad del participante para participar en el estudio.
  • Uso de medicamentos concomitantes de absorción sistémica que sean inhibidores/inductores potentes del citocromo P450 (CYP3A4), como claritromicina, itraconazol, ketoconazol y ritonavir en los últimos 30 días, o en el plazo de 5 semividas (lo que sea más largo) desde el momento de la aleatorización.
  • Uso de andrógenos atenuados para la profilaxis a corto plazo en los 30 días previos a la aleatorización.
  • Cualquier mujer que esté embarazada, planee quedar embarazada o esté amamantando.

Se aplican otros criterios de inclusión y exclusión. Para obtener información adicional, visite ClinicalTrials.gov (NCT06343779).

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