За лекарите

Цел на проучването

RAPIDe-3 Study оценява ефикасността и безопасността на перорално изпитвано лекарство, наречено деукриктибант, в сравнение с плацебо за лечение при нужда на пристъпи на ангиоедем при участници с НАЕ поради дефицит на C-1-естеразен инхибитор (C1-INH) (тип 1 или тип 2).

Периоди на проучването

Участието в RAPIDe-3 Study ще варира по продължителност в зависимост от това колко време отнема на участника да изпита и лекува 2 отговарящи на изискванията пристъпа на НАЕ с лекарството по проучването. Това включва период на скрининг, визита в Ден 1, фаза на лечение за пристъп с визита за проследяване за първия отговарящ на изискванията пристъп на НАЕ и визита за край на проучването след втори отговарящ на изискванията пристъп на НАЕ. Участниците ще имат няколко визити на място в клиниката по изпитването, докато други може да се извършват дистанционно (когато е приложимо и разрешено от местните разпоредби).

Няколко дни след като всеки пристъп на НАЕ е лекуван с лекарството по проучването, ще трябва да участвате в интервю, проведено по телефона или с онлайн комуникационна платформа, като Webex.

Всяко интервю ще продължи около един час.

Относно деукриктибант

Има неудовлетворена нужда от перорални лекарства, които могат ефективно да лекуват пристъпи на НАЕ. Понастоящем има 2 подхода за овладяване на НАЕ: остро лечение (при нужда) на пристъпи и превенция на пристъпи с профилактична терапия. Това проучване изследва клиничните ефекти на изпитвано перорално лекарство за НАЕ при нужда.

Повечето пациенти с НАЕ имат дефект в C1-инхибитор (C1-INH), водещ до активиране на каликреин-кининовата система и освобождаване на брадикинин. Деукриктибант е антагонист на брадикинин B2 рецептор. Очаква се да намали признаците и симптомите на остри пристъпи на НАЕ чрез инхибиране на брадикининовото сигнализиране чрез брадикинин B2 рецептора.

Участниците ще бъдат рандомизирани да получават деукриктибант и плацебо в 1 от 2 реда: 1 група ще получи първо деукриктибант за лечение на първия пристъп на НАЕ и след това плацебо за лечение на втория пристъп на НАЕ, а другата група ще получи първо плацебо, а след това деукриктибант. Ако лекарството по проучването не осигурява достатъчно облекчаване на симптомите по време на пристъп на НАЕ, участникът може да вземе втора доза от лекарството по проучването. Ако все още няма облекчаване на симптомите след втората доза от лекарството по проучването, участниците могат да използват собствено предписано лекарство за НАЕ или предоставен в проучването икатибант.

Ключови критерии за пригодност

Критерии за включване

  • Пациенти от мъжки или женски пол на възраст между 12 и 75 години на скрининга
  • Диагноза HAE-1/2
  • Анамнеза за най-малко 2 пристъпа на НАЕ 3 месеца преди скрининга
  • Да са имали опит в използването на стандарт на лечение за ефективно овладяване при лечение при нужда за пристъпи на НАЕ
  • Ако даден участник получава дългосрочна профилактична терапия с 1 от следните лекарства (получена от плазма C1-INH, даназол при ≤ 200 mg/ден, антифибринолитици, беротралстат или ланаделумаб), той трябва да бъде на стабилна доза и режим в продължение на най-малко 6 месеца преди скрининга и да възнамерява да остане на същата доза по време на проучването
  • Способни да записват, без помощ, на електронен дневник за НАЕ и ePRO данни с помощта на електронно устройство
  • Участничките от женски пол с детероден потенциал (или които имат детероден потенциал по време на проучването) трябва да се съгласят с определените в протокола изисквания за тест за бременност и контрол на раждаемостта

Критерии за изключване

  • Всяка диагноза за ангиоедем, различен от HAE-1/2
  • Всяка клинично значима коморбидност или системна дисфункция (напр. сърдечно-съдова, стомашно-чревна, бъбречна, неврологична, дихателна), която по мнението на изследователя би попречила на безопасността или способността на участника да участва в проучването
  • Използване на съпътстващи медикаменти, които са силни инхибитори/индуктори на CYP3A4, като кларитромицин, итраконазол, кетоконазол и ритонавир в рамките на последните 30 дни или в рамките на 5 полуживота (което е по-дълго) от времето на рандомизация
  • Използване на атенюирани андрогени за краткосрочна профилактика в рамките на последните 30 дни преди времето на рандомизация
  • Всяка жена, която е бременна, планира да забременее или кърми

Могат да се прилагат и други критерии за включване и изключване. За допълнителна информация посетете ClinicalTrials.gov (NCT06343779).

Намерете участващ център