Un tratamiento oral a demanda para los ataques de AEH

El RAPIDe-3 Study está inscribiendo en este momento a participantes a quienes se les ha diagnosticado angioedema hereditario (AEH) de tipo 1 o 2. Este estudio de investigación clínica evalúa un tratamiento oral a demanda en investigación que podría ayudar a las personas que tienen ataques que provocan hinchazón debidos al AEH.

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Propósito del RAPIDe-3 Study

El RAPIDe-3 Study evalúa la eficacia y la seguridad de un fármaco oral llamado deucrictibant en comparación con un placebo para el tratamiento a demanda de los ataques de AEH.

¿Quién puede participar?

Los participantes elegibles deben cumplir los siguientes criterios clave de inclusión para unirse al RAPIDe-3 Study:

  • Tener entre 12 y 75 años de edad
  • Tener un diagnóstico confirmado de AEH-1/2
  • Haber tenido al menos dos ataques de AEH en los últimos tres meses
  • Haber tenido experiencia en el uso del tratamiento del estándar de atención para controlar el tratamiento a demanda de los ataques de AEH

Se aplican otros criterios de elegibilidad.

Acerca del RAPIDe-3 Study

La duración de la participación en el RAPIDe-3 Study variará en función del tiempo que tarde un participante en experimentar y tratar dos ataques de AEH para valoración con el fármaco del estudio (deucrictibant o placebo). La participación consta de las siguientes partes:

Selección

Los posibles participantes se someterán a una selección para confirmar su elegibilidad para el estudio. También se les capacitará para el uso de un dispositivo portátil proporcionado por el estudio a fin de completar un diario de AEH y cuestionarios de resultados informados por el paciente (Patient-Reported Outcome, PRO) electrónicos.

Visita del día 1

Si son elegibles, los participantes adolescentes recibirán una dosis de deucrictibant en esta visita mientras no presenten ataques, seguida de varias extracciones de sangre durante el transcurso de ocho horas para comprobar cómo afecta el fármaco activo del estudio al cuerpo. Tanto los participantes adultos como los adolescentes serán aleatorizados para recibir deucrictibant para el primer ataque de AEH y el placebo para el segundo o bien el placebo para el primer ataque de AEH y deucrictibant para el segundo.

Fase de tratamiento: tratamiento de dos ataques de AEH para valoración

Después de experimentar síntomas de un ataque de AEH, los participantes consultarán a su médico del estudio, que determinará si el participante debe tomar el fármaco del estudio. Si el ataque se puede tratar con el fármaco del estudio, los participantes responderán a una serie de cuestionarios en su dispositivo portátil antes de tomar el fármaco del estudio y en varios puntos temporales a partir de entonces, hasta dos días después del tratamiento. Cada vez que complete los cuestionarios tardará aproximadamente de 2 a 3 minutos.

  • Visitas de seguimiento después de cada ataque de AEH tratado: Después de cada ataque de AEH tratado con el fármaco del estudio, los participantes tendrán una visita del estudio para comprobar su estado de salud. Además, se realizará una entrevista de una hora por teléfono o por teleconferencia en los 10 días posteriores a cada ataque tratado. La visita posterior al segundo ataque tratado con el fármaco del estudio también será la visita de fin del estudio.

El fármaco del estudio y las evaluaciones relacionadas con el estudio se proporcionarán sin costo alguno para los participantes. El personal del estudio discutirá con los participantes cómo se les puede reembolsar otros gastos relacionados con el estudio, como traslados y comidas.

Después de completar el RAPIDe-3 Study, los participantes pueden ser elegibles para unirse a un estudio de extensión abierta (open-label extension, OLE), llamado RAPIDe-2 Study, con el objetivo de continuar recibiendo deucrictibant para tratar los ataques agudos de AEH sin costo alguno. Está previsto que este estudio de OLE continúe hasta que un suministro comercial de deucrictibant esté disponible o hasta que se pueda proporcionar otro medio de tratamiento continuado.

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Acerca de deucrictibant

Existe una necesidad no cubierta de medicamentos orales que puedan tratar eficazmente los ataques de AEH. Actualmente existen dos enfoques para el control del AEH: el tratamiento a demanda de los ataques y la prevención de estos con tratamiento profiláctico. Este estudio explora los efectos clínicos de un medicamento oral a demanda en investigación para el AEH.

En las personas con AEH-1/2, un nivel bajo del inhibidor C1en la sangre provoca un aumento de la cantidad de una proteína llamada bradicinina. Este aumento de la bradicinina causa los síntomas dolorosos de las hinchazones del AEH. El deucrictibant está diseñado para bloquear los efectos de la bradicinina y evitar la progresión de los síntomas del ataque, y provoca la resolución de estos.

Los participantes serán aleatorizados para recibir deucrictibant y un placebo de una de estas dos formas: deucrictibant para el primer ataque de AEH y el placebo para el segundo o bien el placebo para el primer ataque de AEH y deucrictibant para el segundo. Un placebo es una sustancia que tiene el mismo aspecto que el deucrictibant, pero que no contiene principios activos.

Ubicaciones de los centros activos

Ubicaciones de los centros futuros

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Centros de investigación participantes

Acerca del angioedema hereditario

El angioedema hereditario (AEH) es una afección genética rara, y los síntomas y la frecuencia de los ataques pueden variar de una persona a otra. Algunas personas pueden presentar una erupción o experimentar una sensación de hormigueo en una zona específica del cuerpo antes de su ataque de AEH. Por lo general, los ataques de AEH causan hinchazón de la piel, el abdomen y la garganta.

El estrés o un trauma menor pueden provocar un ataque, pero a menudo la hinchazón ocurre sin un desencadenante conocido. A menudo, el AEH se diagnostica erróneamente, en un principio, como una reacción alérgica, pero los medicamentos como la epinefrina, los glucocorticoides y los antihistamínicos no reducen la hinchazón asociada a los ataques de AEH.

Referencia: haei.org/hae

Preguntas frecuentes

Los estudios de investigación clínica, también llamados ensayos clínicos, examinan un medicamento o dispositivo médico en investigación para ver si es seguro, cómo funciona en el cuerpo y si funciona para tratar una enfermedad específica. Los estudios de investigación clínica son llevados a cabo por los médicos responsables de la atención relacionada con el estudio de los participantes del estudio.

En la mayoría de los países, la autoridad reguladora de salud, como la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) de los Estados Unidos y la Agencia Europea de Medicamentos (European Medicines Agency, EMA) de la Unión Europea, exige que se realicen varias fases de investigación clínica para comprender mejor la eficacia y seguridad de los nuevos medicamentos en investigación y ciertos productos médicos.

Los estudios de investigación clínica deben ser aprobados por una junta de revisión institucional (institutional review board, IRB) o un comité de ética (CE). Un IRB/CE es un grupo responsable de garantizar los derechos y el bienestar de los participantes del estudio. Además, cada participante del estudio es supervisado con pruebas y exámenes médicos relacionados con el estudio antes, durante y, a veces, incluso después del estudio.

La participación en cualquier estudio de investigación clínica es completamente voluntaria y los participantes pueden elegir dejar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo. Antes de abandonar el estudio, los participantes deben hablar con el médico del estudio sobre esta decisión y él les informará sobre cómo hacerlo de forma segura.

Antes de que una persona pueda participar en el RAPIDe-3 Study, primero tendrá que acudir a las visitas de selección para realizar pruebas y evaluaciones iniciales para ver si es elegible para participar. Una vez que se hayan completado todas las pruebas y evaluaciones necesarias, y si la persona es elegible para participar, puede entrar en el estudio y recibir el fármaco del estudio.

La duración de la participación en el RAPIDe-3 Study variará en función del tiempo que tarde un participante en experimentar y tratar dos ataques de AEH para valoración con el fármaco del estudio.

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